肾内及风湿免疫类药物超药品说明书用药专家共识——山东省超药品

一、核心定位与法律 / 管理基础

1. 定位：适配肾内与风湿免疫临床需求，基于循证分级，聚焦未被满足的治疗需求，为超说明书用药提供权威参考与备案依据。
2. 法律依据：依据《医师法》第二十九条，支持 “无更好手段时，经知情同意可采用有循证依据的超说明书用法”。
3. 管理流程：证据检索（含指南 / 文献 / Micromedex 等）→证据分级评估→临床 - 药师论证→专家委员会审核→形成推荐→医疗机构药事会备案。
4. 证据与推荐分级：
   • 证据等级：1 级（强证据，如指南强推荐）、2 级（中等证据，如指南弱推荐 / 高质量 RCT）、3 级（有限证据，如病例报告 / 专家经验）。
   • 推荐级别：A（强推荐）、B（条件推荐）、C（谨慎使用）。
    

二、11 种核心药品超说明书用法速览（23 项推荐）

三、重点治疗领域推荐意见（核心场景）

1. 风湿免疫疾病

• RA：甲氨蝶呤为一线 DMARDs，利妥昔单抗用于生物制剂失败 / 不耐受者，托珠单抗用于难治性 RA，均为超说明书但指南强推荐。
• SLE/LN：环磷酰胺用于诱导缓解，吗替麦考酚酯 / 他克莫司用于维持治疗，贝利尤单抗用于成人 LN，证据充分。
• 血管炎：环磷酰胺 / 利妥昔单抗用于 ANCA 相关性血管炎诱导缓解，托珠单抗用于 GCA，推荐级别 A。

2. 肾脏疾病

• LN：吗替麦考酚酯、他克莫司用于维持治疗，降低复发风险，证据 2 级，推荐 B。
• ANCA 相关性肾炎：环磷酰胺 / 利妥昔单抗诱导缓解，吗替麦考酚酯维持，推荐 A/B。
• 原发性淀粉样变：硼替佐米联合化疗，超说明书但指南推荐，证据 2 级，推荐 B。

四、实施与监测规范

1. 知情同意：书面告知超说明书依据、获益 / 风险、替代方案，患者 / 家属签字存档，医疗机构备案。
2. 分级管理：
   • A 级（强推荐）：如甲氨蝶呤治 RA、环磷酰胺治 SLE，可常规使用。
   • B 级（条件推荐）：如来氟米特治 SLE、吗替麦考酚酯治儿童 LN，需个案评估。
   • C 级（谨慎使用）：如艾拉莫德治 AS，仅用于无替代方案时，需 MDT 会诊。
    
3. 监测要点：
   • 免疫抑制剂：定期查血常规、肝肾功能、血糖、血脂，监测感染与骨髓抑制。
   • 生物制剂：用药前筛查结核、乙肝，治疗中监测输液反应与感染风险。
   • 特殊人群：儿童 / 老年人 / 肝肾功能不全者调整剂量，加强血药浓度监测（如他克莫司）。
    

五、核心执行速览

1. 仅在无注册用法或注册用法无效 / 不耐受时启用，严格知情同意与备案。
2. 优先选用 A 级推荐品种，如甲氨蝶呤治 RA、环磷酰胺治 SLE、利妥昔单抗治血管炎。
3. 按共识用法与监测方案执行，记录疗效 / 不良事件，定期复盘优化。