原发性胆汁性胆管炎的诊断和治疗指南（2021）

诊断

• 检测指标：对病因不明的碱性磷酸酶（ALP）和 / 或 γ- 谷氨酰转移酶（GGT）升高者，应常规检测抗线粒体抗体（AMA）和 / 或 AMA-M2。对于 AMA 或 AMA-M2 阴性的患者，可进一步检查抗 gp210 抗体和抗 sp100 抗体。
• 诊断标准：符合下列 3 条标准中的 2 项即可诊断为 PBC：反映胆汁淤积的生化异常如 ALP 和 GGT 升高，且影像学检查排除了肝外或肝内大胆管梗阻；血清 AMA/AMA-M2 阳性，或其他 PBC 特异性自身抗体如抗 gp210 抗体、抗 sp100 抗体阳性；肝活检有非化脓性破坏性胆管炎和小胆管破坏的组织学证据。
• 肝活检指征：胆汁淤积生化指标异常，但相关抗体阴性者；PBC 患者同时有不明原因转氨酶升高（AST 或 ALT≥5×ULN），或临床怀疑合并其他疾病者；PBC 患者对熊去氧胆酸（UDCA）生化应答不佳时，需行肝组织活检。

治疗

• 一线治疗：PBC 患者应长期口服 UDCA（13-15mg・kg-1・d-1）治疗，分次或一次服用，治疗过程中需动态监测体重变化，并及时调整 UDCA 剂量。UDCA 治疗 6-12 个月时应进行生化应答评估，早期患者（病理学分期为 Ⅰ-Ⅱ 期）可使用巴黎 Ⅱ 标准，中晚期患者（病理学分期 Ⅲ-Ⅳ 期）可使用巴黎 Ⅰ 标准。
• 二线治疗：对 UDCA 生化应答不佳的患者，可加用奥贝胆酸（OCA）进行联合治疗，剂量为 5-10mg/d。对于目前或既往有肝硬化失代偿事件、凝血功能异常及持续性血小板减少者，禁用 OCA。也可联合苯扎贝特（400mg/d）或非诺贝特（一般常用剂量为 200mg/d）治疗，但不推荐肝硬化失代偿期患者使用贝特类药物，使用时需注意监测药物性肝损伤指标及其他副作用。
• 肝移植治疗：对终末期肝病模型（MELD）评分＞15 分或 Mayo 评分＞7.8 分的失代偿期肝硬化患者，或有严重顽固性瘙痒的患者，应进行肝移植评估。肝移植后需继续使用 UDCA 治疗，以预防和减少 PBC 的复发。
• 并发症治疗：考来烯胺（4-16g/d）是治疗瘙痒的一线药物，需与其他药物间隔 4-6h 服用。对考来烯胺无效或不耐受的瘙痒患者，可试用利福平每天 100-300mg，但需严密监测肝功能。干眼症患者首选人工泪液治疗，效果欠佳者可试用毛果芸香碱或西维美林等。有口干和吞咽困难的患者，可尝试非处方唾液替代品，仍有症状者，可使用毛果云香碱或西维美林增加液体分泌。