解读美国移植与细胞治疗协会关于造血干细胞移植治疗儿童急性髓系

患者选择3

• 遗传学异常：存在特定高危细胞遗传学和分子学异常的患儿，如单体 5/del (5q)、单体 7、高等位基因比率的 FLT3 内部串联重复突变等，在首次完全缓解（CR1）后应考虑进行造血干细胞移植（HSCT）。而具有低危细胞遗传学和分子学病变（如 CBF、NPM1、CEBPA bZIP 等）的患儿，即使在首次诱导结束时微小残留病（MRD）阳性，也不应在 CR1 期进行 HSCT。
• 治疗反应：对于原发性诱导失败的患儿，即首次或第二次诱导后形态学原始细胞未降至 < 5%，应在诱导结束时考虑早期 HSCT。此外，诱导结束时 MRD 阳性且无其他风险分层病变的患儿，也应在 CR1 期考虑 HSCT。对于复发的患儿，应在尝试获得第二次完全缓解（CR2）后进行 HSCT。

预处理方案3

• 清髓性预处理（MAC）：对于无合并症且有合适供者的患儿，进行首次或第二次 HSCT 时应使用 MAC。但全身体外照射不应作为儿童 MAC 的一部分。
• 降低强度预处理（RIC）：对于患有遗传性骨髓衰竭综合征并发展为骨髓增生异常综合征（MDS）的患儿，应考虑采用降低毒性或降低强度的预处理方案。

供者选择3

• 同胞供者：基于现有证据，在儿童 AML 中，同胞供者 HSCT 与匹配或不匹配的无关供者相比，移植物抗宿主病（GVHD）发生率较低，生存率更高，因此通常作为首选。
• 其他供者：尽管近期的回顾性研究未发现接受同胞供者、匹配无关供者或脐血 HSCT 的儿童患者之间存在显著差异，但脐血受者与骨髓和外周血受者相比，慢性 GVHD 风险降低，但治疗相关死亡率更高，血小板、中性粒细胞植入和免疫重建延迟。如果有条件，应选择骨髓而非未经修饰的外周血作为供者细胞来源。