骨髓纤维化（MF）是一种费城染色体（BCR::ABL1）阴性的骨髓增殖性肿瘤，其特征为骨髓中纤维组织的进行性沉积，常导致脾肿大、血细胞减少和髓外造血。尽管有国家级和国际级的 MF 管理指南，但在将这些指南转化为临床实践时仍存在差距，特别是对于血细胞减少症患者、对 Janus 激酶抑制剂（JAKi）治疗无反应或不耐受的患者以及不符合临床试验入组条件的患者。
采用改良的德尔菲方法。首先由 9 位专家组成的指导委员会提出 25 个临床问题，涵盖 5 个共识主题，然后由包括血液学家和患者倡导团体在内的扩展团队对问题的重要性进行投票，选出 15 个得分最高的问题。针对这些问题，通过系统文献回顾收集科学证据，并结合指导委员会专家的临床经验制定建议，最后通过在线投票平台让指导委员会和扩展团队对每个建议进行评分，当 75% 的受访者在 9 分制的 7 - 9 分范围内达成一致时，即达成共识。
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贫血管理：强调对 MF 患者贫血进行全面评估，排除其他贫血原因，优化治疗剂量，并考虑额外的治疗方法。例如，在评估贫血时，不仅要关注血红蛋白水平，还需考虑患者的症状、铁代谢指标等；根据具体情况调整 JAKi 等药物的剂量，或联合使用促红细胞生成素等药物。
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血小板减少管理：讨论了低血小板计数患者脾肿大、症状和贫血管理的复杂性，以及指导这些患者治疗选择的因素。对于血小板计数较低的患者，在选择治疗方案时要综合考虑患者的整体状况、出血风险等，如可选择对血小板影响较小的 JAKi 药物，如帕瑞替尼，或调整药物剂量。
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JAK 抑制剂失败的定义及处理：探讨了 JAK 抑制剂失败的标准，包括复发、难治性或不耐受，并指导如何区分这些情况。同时提出了用于监测 MF 进展的关键参数，以及如何根据这些参数指导治疗转换决策。例如，当患者在使用 JAK 抑制剂治疗过程中出现脾脏再次增大、症状加重、血细胞减少恶化等情况时，要考虑 JAK 抑制剂失败，可根据具体情况更换药物或采用其他治疗方法。
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预后评估：涉及在诊断和疾病过程中使用经过验证的预后评分系统，以及移植风险评估。强调了这些评分系统的局限性和适当使用方法，并指出需要开发原发性 MF 前的预后评分。临床医生可根据患者的年龄、血细胞计数、脾脏大小等指标，选择合适的预后评分系统，如 IPSS、DIPSS 等，以评估患者的预后，为治疗决策提供依据。
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临床试验需求：强调了解决 MF 临床试验中未满足需求的重要性，包括努力通过消除服务不足患者群体参与的障碍来实现包容性，并专注于验证传统措施以外的其他终点。例如，在设计临床试验时，应考虑纳入更多不同类型的患者，如老年患者、合并其他疾病的患者等，同时探索更能反映患者实际情况的终点指标，如生活质量改善、症状控制等。