2024 年北美儿童再生障碍性贫血联盟（NAPAAC）发布的循证建议中，对于新诊断儿童重度再生障碍性贫血的治疗主要有以下内容4：
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造血干细胞移植：
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同胞相合供者 HSCT：对于新诊断的儿童重度再生障碍性贫血患儿，若有 HLA 匹配的同胞相合供者，同胞相合供者 HSCT 是一线治疗策略。预处理方案常采用环磷酰胺与抗胸腺细胞球蛋白（ATG），可结合或不结合氟达拉滨。骨髓是首选干细胞来源，且优先使用新鲜的干细胞产品，其植入率更高，植入失败率和病死率更低。
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非亲缘供者 HSCT：对于没有合适同胞相合供者且能承受移植风险的患儿，非亲缘供者 HSCT 可作为替代方案。部分中心倾向于直接进行非亲缘供者 HSCT，但移植物抗宿主病、移植物排斥、治疗相关病死率和成年后的生育风险仍是关注问题。
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免疫抑制治疗（IST）：对于没有可用造血干细胞供者的患儿，传统上 IST 是一线治疗。IST 通常包括马源抗胸腺细胞球蛋白（hATG）与钙调磷酸酶抑制剂（如环孢素）联合使用。hATG 通过靶向自身免疫 T 细胞介导发挥治疗作用，与环孢素联合使用的标准剂量为 40mg/（kg・d），连续 4 天。环孢素主要抑制 T 淋巴细胞激活，减少对造血细胞的免疫介导损伤，与 ATG 联合比单独使用效果好，常规起始剂量为 5 - 6mg/（kg・次），每 12 小时 1 次，需根据患儿情况调整剂量。
此外，在治疗过程中，支持治疗如成分输血、预防和控制感染、祛铁治疗等也非常重要，有助于改善患儿症状、提高生活质量及减少并发症。同时，NAPAAC 强调应根据患儿的具体情况，如供者的可用性、病情严重程度等，选择合适的治疗方案，并在治疗过程中持续评估治疗效果，不仅关注血液学参数，还要综合考虑患者的生活质量。