2024 年北美儿童再生障碍性贫血联盟（NAPAAC）发布的循证建议中，对于儿童复发 / 难治性重度再生障碍性贫血的治疗，主要有以下方面：
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造血干细胞移植
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同胞相合供者 HSCT：对于复发 / 难治性患儿，若有 HLA 匹配的同胞相合供者，同胞相合供者 HSCT 仍是重要选择。预处理方案常包括环磷酰胺与抗胸腺细胞球蛋白（ATG），可结合或不结合氟达拉滨。骨髓是首选干细胞来源，优先使用新鲜的干细胞产品，其植入率更高，植入失败率和病死率更低。
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非亲缘供者 HSCT：对于没有合适同胞相合供者且能承受移植风险的患儿，非亲缘供者 HSCT 可作为选择。部分中心倾向于直接进行非亲缘供者 HSCT，但移植物抗宿主病、移植物排斥、治疗相关病死率和成年后的生育风险仍是关注问题。
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免疫抑制治疗（IST）
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ATG 和环孢素：IST 通常是没有可用造血干细胞供者患儿的主要治疗手段。常用马源抗胸腺细胞球蛋白（hATG）与钙调磷酸酶抑制剂环孢素联合。hATG 通过靶向自身免疫 T 细胞介导发挥治疗作用，与环孢素联合使用的标准剂量为 40mg/（kg・d），连续 4d。环孢素主要抑制 T 淋巴细胞激活，减少对造血细胞的免疫介导损伤，与 ATG 联合比单独使用效果好，常规起始剂量为 5 - 6mg/（kg・次），每 12 小时 1 次，需根据患儿情况调整剂量。
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环孢素的减量：患儿出现治疗反应后或治疗满 6 个月时通常会停用环孢素，但突然停药易导致疾病复发，所以需优化减量策略以减少复发风险。
此外，支持治疗如成分输血、预防和控制感染、祛铁治疗等也是儿童复发 / 难治性重度再生障碍性贫血治疗过程中的重要组成部分，有助于改善患儿症状、提高生活质量及减少并发症2。具体治疗方案需根据患儿的具体情况，如供者可用性、病情严重程度、身体状况等，在专业医生的指导下制定个性化治疗方案。