2024 ANZTCT实践声明：肝窦阻塞综合征／静脉闭塞性疾病的诊断和

肝窦阻塞综合征/静脉闭塞性疾病（SOS/VOD）概述

SOS/VOD是一种严重的肝脏血管并发症，常见于造血干细胞移植（HSCT）后，尤其是接受清髓性预处理方案的患者。SOS/VOD的特征是肝窦内皮细胞损伤，导致肝窦阻塞、肝内血流受阻，进而引起门静脉高压、肝功能障碍和多器官衰竭。

诊断标准

1. 临床诊断：

   • 巴尔的摩标准：

     • 胆红素 ≥ 2 mg/dL（34.2 µmol/L）且至少满足以下两项：

       • 肝肿大或右上腹疼痛。

       • 腹水。

       • 体重增加 > 5%（与基线相比）。

   • 西雅图标准：

     • 在移植后20天内至少满足以下两项：

       • 胆红素 ≥ 2 mg/dL。

       • 肝肿大或右上腹疼痛。

       • 腹水或体重增加 > 2%。

2. 影像学检查：

   • 超声：显示肝肿大、腹水、门静脉血流异常。

   • CT/MRI：显示肝实质不均匀强化、门静脉高压征象。

3. 病理学诊断：

   • 肝活检显示肝窦扩张、肝细胞坏死、纤维化（仅在临床诊断不明确时进行）。

治疗原则

1. 预防：

   • 预处理方案优化：减少肝毒性药物（如白消安）的剂量或使用替代药物。

   • 水化与利尿：保持适当的水化状态，避免液体过载。

   • 药物预防：使用低剂量肝素或熊去氧胆酸（UDCA）。

2. 一线治疗：

   • 去纤苷（Defibrotide）：

     • 剂量：6.25 mg/kg每6小时静脉注射，持续至少21天。

     • 去纤苷是SOS/VOD的标准治疗药物，具有抗血栓、抗炎和内皮保护作用。

   • 支持治疗：

     • 限制液体摄入，使用利尿剂（如呋塞米、螺内酯）。

     • 纠正凝血功能障碍（如输注血小板、新鲜冰冻血浆）。

3. 二线治疗：

   • N-乙酰半胱氨酸（NAC）：

     • 具有抗氧化和抗炎作用，可作为去纤苷的辅助治疗。

   • 血浆置换：

     • 用于严重病例，尤其是合并多器官衰竭的患者。

4. 肝移植：

   • 对于药物治疗无效且肝功能不可逆损伤的患者，可考虑肝移植。

支持治疗

1. 营养支持：

   • 低盐、高蛋白饮食，必要时进行肠外营养。

   • 补充脂溶性维生素（如维生素K）。

2. 感染预防：

   • 预防性使用抗生素、抗真菌和抗病毒药物。

   • 监测细菌、真菌和病毒感染（如CMV、EBV）。

3. 肾功能保护：

   • 避免肾毒性药物，监测肾功能和电解质水平。

随访与监测

1. 疗效评估：

   • 定期监测肝功能（如胆红素、转氨酶、凝血功能）。

   • 影像学检查（如超声、CT）评估肝脏和腹水情况。

2. 长期随访：

   • 监测肝硬化和门静脉高压的进展。

   • 评估生活质量及长期并发症（如慢性肝病）。

未来方向

• 新型药物：如针对内皮细胞损伤的靶向药物。

• 生物标志物：探索早期诊断和预后评估的生物标志物。

• 个体化治疗：基于患者基因型和临床特征的个体化治疗方案。