《NCCN 临床实践指南：中枢神经系统肿瘤（2025.V1）》于 2025 年 6 月 3 日发布。该指南在 2024 版基础上进行了更新，核心是推动靶向治疗前移、优化影像 / 手术 / 放疗标准，并基于最新研究细化治疗方案，强调了多学科讨论和分子检测的重要性。具体更新内容如下：
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成人胶质瘤相关更新：
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病理学与诊断：删除 WHO 2 级胶质神经元肿瘤的特定描述，新增 WHO 3 级分类。明确 IDH 突变型星形细胞瘤若为 4 级需参考 GLIO-6。强调对初诊或复发胶质瘤患者，或计划使用 IDH 抑制剂治疗时，强烈建议多学科讨论或转诊至脑肿瘤中心。
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治疗方案：对于 BRAF V600E 突变的胶质瘤，推荐使用 dabrafenib/trametinib 等 BRAF/MEK 抑制剂。对于少突胶质细胞瘤（IDH 突变 / 1p19q 共缺失）和星形细胞瘤（IDH 突变），根据患者 Karnofsky 评分（KPS）和病灶情况，调整辅助治疗策略，如 KPS≥60 且无残留病灶时，新增 IDH 抑制剂（如 vorasidenib）；KPS<60 时，优先推荐 IDH 抑制剂（神经缺损除外）。高级别胶质瘤（WHO 3 级）中，KPS≥60 或 KPS<60 患者均可考虑 IDH 抑制剂，但需警惕延迟放疗 / 化疗可能导致的治疗不足。复发 / 进展性疾病中，针对 BRAF 融合 / 重排 / V600 突变，新增 tovorafenib（2A 类）和 trametinib（仅限 BRAF 突变，2A 类）。IDH 突变肿瘤中，Vorasedinib 升级为残留病灶术后的优选方案（1 类证据），ivosidenib 适用场景扩展为 vorasidenib 不耐受时使用（IDH1 突变）。复发胶质母细胞瘤中，删除 regorafenib，新增 erdafitinib（FGFR 改变，2B 类）。
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其他肿瘤类型更新：
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室管膜瘤：脑脊液检测标准更新，腰穿需在脊柱 MRI 后进行，以避免假阳性，并推荐 CSF 肿瘤源性 DNA（tDNA）检测以提高敏感性。
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原发性中枢神经系统淋巴瘤：诊断流程优化，尽可能在诊断操作前暂停类固醇。脑脊液分析需包含流式细胞术、细胞计数、IGH 重链重排及 CSF-tDNA。复发 / 难治性疾病中，新增 zanubrutinib ± 高剂量阿糖胞苷（2A 类）作为一线复发方案。
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脑转移瘤：有限脑转移手术切除后首选立体定向放射外科（SRS），以替代全脑放疗（WBRT），强调几何适形性和认知保护。广泛脑转移中，新增 tarlatamab-dlle（小细胞肺癌，2A 类）和 repotrectinib（ROS1 + 非小细胞肺癌，2A 类）。
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柔脑膜转移：明确腰穿前必须完成脊柱 MRI。乳腺癌治疗新增 fam-trastuzumab deruxtecan-nxki（2A 类）。
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支持性治疗原则更新：
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影像学原则：强调标准化 MRI 协议（T1+C、T2-FLAIR、DWI 等）和先进技术（如 SSTR-PET 用于脑膜瘤）。
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放疗调整：原发性中枢神经系统淋巴瘤巩固放疗仅用于不适合自体移植者，姑息放疗剂量明确为 20-24Gy + 局部增量至 40Gy。
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静脉血栓预防：推荐直接口服抗凝剂（DOACs）用于高危成人弥漫性胶质瘤患者。
此外，《NCCN 临床实践指南：儿童中枢神经系统肿瘤（2025.V1）》也有相关更新1。指南推荐使用多标记检测策略，建议采用新一代测序技术来识别 ROS1、MET、NTRK1/2/3 等的融合。儿童弥漫性高级别胶质瘤推荐的治疗靶点有 BRAF、NTRK、ALK 等，新增有意义的分子改变有 POLE 突变等。化疗仍作为首选方案，若患者携带 BRAF V600E 突变，可使用 dabrafenib-trametinib 等进行靶向治疗；若含有 NTRK 融合蛋白，可使用 larotrectinib 或 entrectinib 进行治疗。