2018 年美国神经病学学会（AAN）发布的成人多发性硬化（MS）疾病修饰治疗（DMT）实践指南，围绕启动、转换和停止 DMT 制定了 30 条推荐意见，强调以患者为中心的个体化决策与风险 - 获益平衡，以下为核心要点：
一、核心推荐概览
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类别 |
核心要点 |
证据等级 |
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启动 DMT（17 条） |
1. 临床孤立综合征（CIS）伴≥2 个 MS 特征脑病灶者，建议讨论并考虑 DMT；
2. 复发 - 缓解型 MS（RRMS）近期复发或 MRI 有活动病灶者，应启动 DMT；
3. 育龄期男女需接受生殖风险与避孕咨询；
4. 除非获益远大于风险，否则不推荐米托蒽醌
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多为 Level B，部分 Level A |
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转换 DMT（10 条） |
1. 出现不能耐受的不良反应、突破性疾病活动、恶性肿瘤或严重感染时，应转换 DMT；
2. 那他珠单抗治疗者 JCV 抗体阳性且指数＞0.9，建议换为低 PML 风险药物；
3. 那他珠单抗抗体持续阳性或输注反应者需转换
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多为 Level B |
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停止 DMT（3 条） |
1. 无证据表明可在病情稳定时常规停药；
2. 妊娠或计划妊娠时，部分 DMT 需停药；
3. 严重不良反应或获益消失时可停药
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Level B/C |
二、启动 DMT 的关键建议
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CIS 分层治疗Neurology：单发脱髓鞘事件伴≥2 个 MS 特征脑病灶者，应告知 DMT 的获益与风险并考虑用药（Level B）；无脑病灶者风险低，可优先影像随访与临床观察（Level C）。
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RRMS 与活动性 MSNeurology：近期有临床复发或 MRI 新病灶的 RRMS 患者，必须提供 DMT 治疗（Level B）；需结合患者偏好、合并症、用药便利性与安全性个体化选药。
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特殊人群与安全监测Neurology
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生殖规划：女性需避孕，男性使用特立氟胺 / 环磷酰胺前需接受生殖咨询（Level B）。
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实验室监测：按药品说明书定期监测肝酶、血常规等，异常时讨论转换（Level B）。
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风险警示：使用那他珠单抗、芬戈莫德等药物时，需告知进行性多灶性白质脑病（PML）风险（Level B）。
三、转换 DMT 的核心场景
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疗效不足：出现新的临床复发、MRI 新增强病灶或残疾进展，排除依从性问题后应转换（Level B）。
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安全性事件Neurology
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恶性肿瘤：使用硫唑嘌呤、甲氨蝶呤等药物者，需尽快转换（Level B）。
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PML 风险：那他珠单抗治疗者 JCV 抗体阳性且指数＞0.9，优先换低风险 DMT（Level B）。
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那他珠单抗相关：出现输注反应或突破性活动时查抗体，持续阳性则转换（Level B）。
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不良反应：注射相关不适、持续实验室异常或严重过敏反应，影响依从性时应转换（Level B）。
四、停止 DMT 的建议
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无充分证据支持病情稳定的 RRMS 患者常规停药，需持续评估风险 - 获益。
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计划妊娠时，需根据药物半衰期与致畸风险提前停药，如特立氟胺需完成加速清除程序（Level B）。
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出现严重不可逆不良反应或疾病进入终末期、治疗获益消失时，可考虑停药（Level C）。
五、特殊风险与注意事项
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PML 防控Neurology：使用那他珠单抗、芬戈莫德等药物前，需筛查 JCV 抗体并定期监测；用药期间与停药后 6 个月内，需警惕 PML 与疾病反弹风险（Level A）。
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药物优先级：米托蒽醌因心脏毒性与白血病风险，仅用于其他治疗无效的严重病例（Level B）。
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患者参与：所有决策需医患共同讨论，充分告知疗效、风险、成本与生活质量影响（Level B）。
六、临床实践意义
该指南推动 MS 治疗从 “阶梯式升阶” 向 “早期个体化选药” 转变，强调通过 DMT 早期干预以延缓残疾进展，同时要求临床医生动态评估疾病活动度、药物安全性与患者需求，平衡短期疗效与长期风险，如 PML、恶性肿瘤、生殖毒性等。