该共识由国家神经系统疾病临床医学研究中心联合中国卒中学会脑小血管病分会起草，为脑小血管病（CSVD）治疗药物的临床试验提供了全面的方法学指导，推动相关药物研究的规范化开展，其核心内容如下：
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受试者选择
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诊断标准：急性 CSVD 如腔隙性梗死等，结合临床表现与 MRI 等影像学检查，参照我国卒中诊断标准诊断；慢性 CSVD 以影像学诊断为主，要求 MRI 存在脑白质高信号等特征，且影像学需满足 Fazekas 评分≥3 分，或≥2 分合并 1 个腔隙等条件。同时，认知损害用 MoCA 量表筛查，抑郁、运动等功能障碍也需结合对应诊断标准和量表评估，并排除其他疾病。
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年龄划定：低限通常为 18 岁，遗传相关 CSVD 可适当降低；小动脉硬化性 CSVD 建议 40 岁以上入组，年龄高限原则上不超 80 岁。因年轻受试者结局较好，若其比例过高需分层或在分析时校正偏倚。
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病情把控：入选患者病情严重程度需尽量一致。急性起病的 CSVD 可用 NIHSS 评估急性期病情，康复期用 mRS 评估功能残疾水平；慢性 CSVD 则通过影像学标志物，如脑白质高信号用 Fazekas 量表等，或功能损伤程度界定病情。
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试验设计要点
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试验类型选择：根据研究目的选用对应的试验设计类型。如以安慰剂为对照时，常用优效性试验设计来验证试验药是否优于对照药；若只需验证试验药不劣于现有药物，可采用非劣效性试验设计；若要探究多种因素的主效应和交互效应，可采用析因设计。
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结局与终点设定：急性 CSVD 试验可将卒中复发、功能预后作为主要结局；慢性 CSVD 则可选认知功能变化、MRI 影像学特征变化作为主要结局，认知功能可通过数字广度测验等量表评估。次要结局包含步态平衡功能（用 BBS 等量表）、焦虑抑郁状态（用 HAMD 等量表）。探索性结局涉及二便功能、DNA 多态性等生物标志物。同时还需纳入药物经济学终点，核算医疗直接成本和间接成本。
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安全性评估
需全面收集不良事件信息，重点评估死亡、颅内出血等严重安全问题。出血可按 GUSTO 出血分级标准评估，颅内出血进一步细分类型。此外，还要监测脑血管事件、癫痫、心律失常、肝肾功能损害等不良事件，精神类症状如幻觉、抑郁等也不能忽视。严重不良事件需在 24 小时内上报并及时处理，同时分析不良事件与用药剂量、时长等因素的关联。
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试验分期要求
早期临床试验需开展人体耐受性、药代动力学等研究，确定给药方案相关数据，且多次给药试验需保证足够时长，确保药物及代谢物达血药浓度稳态。后续试验则基于早期结果进一步验证药物疗效与安全性，整个过程需根据不同分期的目标调整试验重点，为药物临床应用提供分层证据。