2018 年美国血液与骨髓移植学会(ASBMT)发布立场声明,将自体造血干细胞移植(AHSCT)列为治疗难治性复发型多发性硬化(MS)的 “标准治疗,有临床证据支持” 适应证。
ASBMT 的专家小组回顾了 8 项回顾性研究、8 项临床试验以及 3 项荟萃分析和系统评价,结果表明 AHSCT 对于活动性复发型 MS 是一种有效且安全的治疗方法,可预防临床复发、磁共振成像(MRI)可检测到的病变活动和残疾恶化,并可逆转残疾,且无意外不良事件。
该声明指出,AHSCT 适用于未来残疾风险高的难治性复发型 MS 患者。具体而言,患者通常需要满足以下条件:
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尽管至少接受了两种充分的疾病修饰治疗(DMT),但仍为高度活跃的复发型 MS。
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疾病发作不超过 10 年,且首次 DMT 治疗不超过 5 年。
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扩展残疾状态量表(EDSS)评分在 2.5 至 5.5 之间。
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无 AHSCT 的医学禁忌证。
此外,ASBMT 强调,治疗决策需要有治疗 MS 经验的神经科医生和有进行自身免疫性疾病 AHSCT 经验的移植医生密切合作,以确保患者的适当选择和优化移植程序,提高患者预后。同时,强烈鼓励美国和加拿大的移植中心向国际血液和骨髓移植研究中心报告接受 AHSCT 治疗 MS 患者的基线和结果数据。