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NCCN临床实践指南:急性髓性白血病(2024.V1)

作者:中华医学网发布时间:2025-08-08 09:42浏览:

强化诱导治疗

  • 风险分层更新:中低风险 AML 分为细胞遗传学低风险 AML(CBF-AML)、伴有分子突变的低风险 AML(NPM1 突变 / FLT3 野生型 AML、bZIP in-frame CEBPA 突变 AML)或中风险 AML、伴有 FLT3 突变 AML。高风险 AML 则分为除 CBF-AML 外的治疗相关性 AML、前驱 MDS / 慢性粒单核细胞白血病(CMML)、AML 伴骨髓增生异常相关改变(AML-MRC);无 TP53 突变或 del17p 异常的高风险 AML;伴有 TP53 突变或 del17p 异常的高风险 AML。
  • 注释修订
    • 新增注释 q:氟达拉滨短缺时,可以用克拉屈滨代替。
    • 修改注释 r:应根据年龄和肾功能调整阿糖胞苷的剂量,由于其神经毒性,阿糖胞苷剂量≥2g/m² 应谨慎用于≥60 岁和肾功能衰竭患者。
    • 新增注释 t:gemtuzumab ozogamicin 可能使 NPM1 突变 AML 患者获益,其在 CEBPA 突变 AML 中的作用尚未确定。
    • 修改注释 v:RATIFY 试验数据外推表明,适合接受 7+3 方案治疗的 61-70 岁 FLT3-ITD 突变 AML 患者应给予米哚妥林,因其可能提供生存获益且无较大毒性。
    • 修改注释 x:对于既往低甲基化药物(HMA)暴露的 AML-MRC 患者,接受标准诱导治疗与 CPX-351 / 阿糖胞苷和柔红霉素双药脂质体治疗的获益无差异,可考虑使用该方案。
    • 修改注释 aa:除临床试验外使用≥2g/m² 大剂量阿糖胞苷进行诱导治疗仍存在争议,虽 100-200mg/m² 和≥2g/m² 剂量的缓解率相同,但两项研究显示高剂量治疗后骨髓细胞清除更快。

以阿糖胞苷为基础诱导治疗后的随访和再诱导

  • 患者开始治疗后的第 14-21 天需进行骨髓穿刺活检,根据残留病灶和发育不全情况调整方案。
  • 注释修订
    • 新增注释 cc:当阿糖胞苷剂量为 100-200mg/m² 时,考虑延迟骨髓穿刺活检时间至 D21。
    • 修改注释 ff:对于再诱导治疗,没有数据证明阿糖胞苷 1-2g/m² 相比于≥2g/m² 中剂量或大剂量有优效性。

低强度治疗

  • 不适合强化诱导治疗或疗效较低 AML 分为伴 IDH1 突变 AML 和不伴 IDH1 突变 AML,需进行低强度诱导治疗。
  • 注释修订
    • 修改注释 oo:HMA 治疗的前 3-4 个周期,缓解可能不明显,若患者可耐受治疗,则继续 HMA 治疗直至进展。
    • 新增注释 jj:对于拒绝诱导化疗和 / 或靶向治疗的患者,最佳支持治疗可能包括羟基脲和 / 或输血支持。

巩固治疗

  • 伴 FLT3 突变 AML 和中风险 AML 分层治疗方案有较大调整。
  • 注释修订
    • 修改注释 tt:再次强调年龄≥60 岁和肾功能衰竭的患者应慎用≥2g/m² 的阿糖胞苷。
    • 修改注释 ww:患者可能需要至少一个周期的以大剂量阿糖胞苷为基础的巩固治疗,同时寻找供体,若找到供体,达到缓解后可直接进行移植。
    • 修改注释 xx:没有证据表明在细胞遗传学中风险 AML 患者中,阿糖胞苷大剂量优于中剂量,≥2g/m² 剂量优于 1-2g/m² 剂量。
    • 新增注释 yy:异基因移植推荐用于低风险患者,这些患者不能完成巩固治疗或具有 MRD 阳性或 KIT 突变等高风险特征。

维持治疗

  • 维持治疗适用人群修订为非 CBF-AML 患者,采用 HMA 方案直至进展或出现不可耐受的毒性,地西他滨由 2B 类推荐调整为 2A 类推荐。
  • 注释修订:修改注释 zz,强调该方案不是为了取代巩固化疗,且没有数据表明口服阿扎胞苷维持治疗可以替代 HCT。

复发 / 难治性 AML 治疗与监测

治疗方案选择改为靶向治疗随后匹配的同胞供体或替代供体异基因造血干细胞移植(Allo-HCT),或化疗随后匹配的同胞供体或替代供体 Allo-HCT。对合适的患者进行侵袭性治疗可选择大剂量阿糖胞苷(如果既往未用)±(伊达比星或柔红霉素或米托蒽醌)。