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NCCN临床实践指南：系统性肥大细胞增多症（2024.V2）

作者：中华医学网发布时间：2025-08-08 09:32浏览：次

更新要点：
- 对于双膦酸盐治疗后骨痛无反应的二线治疗，或用于因肾功能不全而不适合使用双膦酸盐的患者，推荐使用抗 RANKL 单抗（如地舒单抗），并补充指出 FDA 批准的生物类似药是合适替代品。
- 对于惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）和冒烟型系统性肥大细胞增多症（SSM）的治疗，增加 “在某些情况下有用：克拉屈滨或聚乙二醇干扰素 α-2a”。
- 对于侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、系统性肥大细胞增多症伴相关血液系统肿瘤（SM-AHN），以及肥大细胞白血病伴或不伴相关血液系统肿瘤（MCL±AHN）的治疗，若临床获益未达到 2013 IWG-MRT-ECNM 临床试验缓解标准的阈值，应重新分期，考虑二线治疗（多药联合化疗），并考虑同时开展异基因造血干细胞移植。
- 删除了阿伐替尼和米哚妥林毒性管理的页面及相关内容。
不同类型 SM 的治疗方案选择：
- 症状性 ISM 或 SSM：推荐使用抗介质药物治疗症状，参加临床试验是首选。血小板计数≥50×10⁹/L 的症状性 ISM 患者，阿伐替尼也是首选。对于有严重、难治性介质症状或骨病的患者，克拉屈滨或聚乙二醇干扰素 α-2a 在特定情况下可能有用。
- ASM、SM-AHN（SM 优先于 AHN 时）和 MCL（无论是否伴有 AHN）：参加临床试验、阿伐替尼（血小板计数≥50×10⁹/L）和米哚妥林是首选方案；克拉屈滨和聚乙二醇干扰素 α-2a（± 泼尼松）是其他推荐方案。伊马替尼适用于罕见的特定情况，如 ASM 患者检测 KIT D816V 突变阴性或未知、伴有 FIP1L1::PDGFRA 基因融合的嗜酸性粒细胞增多症等。