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NCCN临床实践指南：急性髓性白血病（2024.V2）

作者：中华医学网发布时间：2025-08-08 09:15浏览：次

强化诱导治疗：
- 风险分层更精确：将患者分为预后良好 / 中等组和预后不良组。预后良好 / 中等组包括细胞遗传学预后良好的 AML（CBF-AML）、分子突变谱预后良好的 AML（NPM1 突变 / FLT3 野生型 AML、bZIP in-frame CEBPA 突变 AML）或预后中等的 AML、伴有 FLT3 突变 AML；预后不良组包括 CBF-AML 之外的治疗相关 AML、前驱骨髓增生异常综合征（MDS）/ 慢性粒单核细胞白血病（CMML）、AML 伴骨髓增生异常相关改变（AML-MRC）、无 TP53 突变或 del17p 异常的预后不良的 AML、伴有 TP53 突变或 del17p 异常的预后不良的 AML。
- 治疗方案推荐：对于能接受强化化疗的患者，诱导治疗更强调分层治疗。低危组中，伴 FLT3 突变 CBF-AML 患者，专家组倾向于治疗方案联合吉妥珠单抗（GO）。高危组中，伴 TP53 突变的高危 AML 患者，专家组优先考虑将其纳入临床试验，未纳入临床试验的患者，首选较低强度的化疗方案。
- 注释修订：新增注释 q，当缺乏氟达拉滨时，克拉屈滨可替代氟达拉滨；修订注释 r，根据年龄和肾功能考虑调整阿糖胞苷的剂量，年龄≥60 岁和肾功能衰竭的患者应慎用≥2g/m² 的阿糖胞苷；新增注释 t，GO 可能对 NPM1 突变 AML 有益，其在 CEBPA 突变 AML 中的作用尚未确定；修订注释 aa，在临床试验之外，使用≥2g/m² 阿糖胞苷进行诱导治疗仍存在争议，虽 100-200mg/m² 的阿糖胞苷和≥2g/m² 阿糖胞苷剂量的缓解率相同，但大剂量治疗 1 个周期后，骨髓原始细胞清除更快。
以阿糖胞苷为基础诱导治疗后的随访和再诱导：新增注释 cc，当使用以阿糖胞苷为基础的诱导方案，阿糖胞苷剂量为 100-200mg/m² 时，考虑将骨髓穿刺和活检推迟至第 21 天。修订注释 ff，对于再次诱导治疗，尚无数据表明阿糖胞苷 1-2g/m² 优于阿糖胞苷≥2g/m²。
低强度治疗：不适合接受强化治疗或者疗效较差的患者人群分为伴 IDH1 AML 患者和无 IDH1 AML 患者。新增注释 jj，对于拒绝诱导化疗和 / 或靶向治疗的患者，最佳支持治疗可能包括羟基脲和 / 或输血支持。修订注释 oo，删除 “对于伴有 TP53 突变 AML 患者，可以考虑 10 天疗程的地西他滨”，改为在使用阿扎胞苷、地西他滨等低甲基化药物（HMAs）治疗 3-4 个周期之前，治疗缓解可能不明显，若患者可耐受 HMA 治疗，则继续接受 HMA 治疗直至疾病进展。
巩固治疗：修订注释 tt，由于神经毒性，年龄≥60 岁和肾功能衰竭的患者应慎用≥2g/m² 的阿糖胞苷。修订注释 ww，在寻找供体的过程中，患者可能需要至少 1 个周期的以阿糖胞苷为基础的巩固治疗以维持缓解，若找到供者，患者达到缓解后可直接进行移植。修订注释 xx，在伴有中危细胞遗传学的 AML 患者中，没有证据表明阿糖胞苷剂量≥2g/m² 优于剂量 1-2g/m²。新增注释 yy，异基因造血干细胞移植推荐用于预后良好的患者，这些患者无法完成巩固治疗或有高危风险特征，如 MRD 阳性或伴有 KIT 突变。
维持治疗：对风险分层进行了调整，治疗适用的人群由预后中等或预后不良的非 CBF AML 患者调整为非 CBF AML 患者。地西他滨由 2B 类推荐调整为 2A 类推荐。同时指出该方案并不是要取代巩固化疗，AML 患者可能在首次获得完全缓解后从造血干细胞移植中获益，且没有数据提示口服阿扎胞苷维持治疗可替代造血干细胞移植。