2023 JSH实践指南：血液恶性肿瘤—Ⅰ.白血病-2.急性早幼粒细胞白

诊断

• 病史采集：需了解患者年龄、此前有无血液病史（如骨髓增生异常综合征、骨髓增殖性肿瘤等）、是否为治疗相关性（包括肿瘤放疗、化疗）、有无重要脏器功能不全、有无髓外浸润等情况。
• 实验室检查：包括骨髓细胞形态学检查、血常规、血生化、出凝血检查、免疫分型、细胞遗传学检测 t (15;17) 以及分子学检测 PML-RARα（或少见的 PLZF-RARα、NuMA-RARα 等）融合基因、FLT3-ITD 基因突变等。具有典型的 APL 细胞形态学表现，且细胞遗传学检查 t (15;17) 阳性或分子生物学检查 PML-RARα 阳性者为典型 APL，本指南适用于典型 APL 患者。

治疗

• 诱导治疗：
  • 能耐受以蒽环类为基础化疗者：采用全反式维甲酸（ATRA）+ 柔红霉素（DNR）或去甲氧柔红霉素（IDA）治疗。ATRA 剂量为 20mg/m²/d 口服，至血液学完全缓解；IDA 剂量为 8-12mg/m²/d 静脉注射，第 2、4、6 或第 8 天；DNR 剂量为 45-90mg/m²/d 静脉注射，第 2、4、6 或第 8 天。低危组（诱导前外周血 WBC＜10×10⁹/L）患者可于 ATRA 诱导 72 小时后开始化疗，高危组（诱导前外周血 WBC≥10×10⁹/L）患者可考虑与 ATRA 诱导同时进行。
  • 不能耐受以蒽环类为基础化疗者：采用 ATRA + 三氧化二砷（ATO）治疗，ATRA 剂量为 20mg/m²/d 口服，ATO 剂量为 0.16mg/kg/d 静脉滴注，均至血液学完全缓解。
• 巩固治疗：目标是获得分子生物学缓解（定性或定量 PCR 转阴）。一般在诱导治疗第 4－6 周、血细胞计数恢复后进行骨髓评价。巩固治疗方案根据危险度分层制定：
  • 低 / 中危组：可采用 ATRA+ATO 巩固治疗 6 个疗程，或 ATRA+IDA/DNR+ATO 等方案。每一疗程中 ATRA 需口服 14 天，剂量为 20mg/m²/d。
  • 高危组：可采用 ATRA+ATO+IDA 或 DNR，或 ATRA+IDA，或 ATRA+DNR± 阿糖胞苷（Ara-C）等方案。也可考虑 ATRA+IDA 8-12mg/m²/d 或 DNR 45-90mg/m²/d×3d+Ara-C 150mg/m²/d×7d 共 2 疗程等。
• 维持治疗：指南未详细提及具体方案，但强调了维持治疗的重要性，患者需坚持规范治疗，充足疗程，以避免复发。
• 初始诱导失败患者的治疗：可考虑 ATO 再诱导，或参加临床研究，高危患者也可考虑异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）。