2024 年 8 月 NCCN 发布的《慢性髓性白血病（2025.V1）》指南，重点围绕检测诊断细化、靶向治疗方案优化、疗效监测调整这几个核心方向修订，为慢性髓性白血病（CML）的精准诊疗提供了更具针对性的指导，以下是其关键修订要点梳理：
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检测与诊断相关修订
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基因检测细节补充：针对 Ph 阴性和 BCR::ABL1 阴性的情况，指南建议评估非典型 BCR::ABL1 转录本或排除 CML 以外的疾病；还提出可采用双融合 FISH 或定性 RT-PCR 检测这类异常转录本，检测出该转录本的患者建议转诊至有罕见血液系统恶性肿瘤治疗专长的中心。若无法开展骨髓细胞遗传学评估，可用骨髓或外周血 FISH 检测，且需至少检测 100 个间期细胞核。
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缓解里程碑解读优化：修订了 3 个月和 12 个月缓解里程碑的相关注释。对于 3 个月时 BCR::ABL1 水平＞10% 但较基线显著下降的患者，通常 6 个月能达到低于 10% 水平，可继续原剂量 TKI 治疗；12 个月达到 MCyR 的患者长期预后较好，转录水平降幅达标者可续用原剂量 TKI 再治疗 3 个月，无持续下降则考虑换用二代或三代 TKI。
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靶向治疗方案调整
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TKI 药物相关更新：明确 FDA 获批的伊马替尼仿制药可作为原研药的合适替代品，且预示其他 TKI 仿制药后续上市将给患者更多经济实惠的选择。新增注释指出阿西米尼可用于伴 T315I 突变，以及既往对至少两种 TKI 耐药或不耐受的慢性期 CML 患者；同时补充晚期 CML 的 TKI 给药剂量可能与慢性期不同的提示。
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治疗方案精简与优化：删除了高三尖杉酯碱用于加速期 CML 等相关治疗建议，剔除其作为两种及以上 TKI 耐药 / 不耐受患者治疗选择的表述。还提出 TKI 减量用药可在维持疗效的同时降低毒性，出现轻至中度乃至可逆的重度不良事件时，优先调整剂量而非更换药物。
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造血干细胞移植适应证明确：修订异基因造血干细胞移植（异基因 HCT）的适应证，明确其适用于对所有可用 TKI 耐药和 / 或不耐受的慢性期 CML，以及进展期或急变期 CML 患者。同时强调移植预后与患者年龄、合并症、供者类型和移植中心相关，而前期 TKI 治疗不会影响移植结局和增加移植相关毒性。
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辅助注释与特殊情况补充
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用药参考与文献完善：新增 TKI 完整处方信息的查询链接；为部分注释增加参考文献支撑。此外，针对晚期 CML 补充注释，提示其 TKI 给药剂量可能与慢性期 CML 存在差异。
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治疗决策提示：二线及以上治疗需依据一线治疗的病情变化和患者个体情况制定个体化方案。同时强调达到缓解里程碑的情况必须结合临床背景全面解读，避免盲目调整治疗策略。
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其他细节修订
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监测频率细化：对不同缓解状态患者的监测频率做出更清晰的要求，如持续 MMR 者需每 6 个月检测 qPCR 并每年做骨髓细胞遗传学检查；达到 DMR 者可用外周血 qPCR 监测，同时需警惕罕见髓外复发。而 TKI 停药患者前 2 年每 3 个月监测，后续改为半年一次。
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不良反应处理思路：倾向于通过剂量调整应对 TKI 相关不良事件，而非直接换药，这一调整能减少因频繁换药导致的疗效波动，同时提升患者治疗耐受性。