NCCN《骨髓增生性肿瘤（MPN）临床实践指南（2024.V2）》于 2024 年 8 月 8 日发布。该版本聚焦骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET）这三类核心 MPN 亚型，重点强化了临床试验的优先地位，同时优化了靶向治疗选择与风险分层相关建议，核心内容如下：
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骨髓纤维化（MF）
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诊断与风险分层：将二代测序（NGS）作为风险分层和预后评估的关键手段，通过检测相关基因突变情况辅助判断患者病情进展风险。同时结合患者贫血状况、脾脏大小等临床指标综合评估，为治疗方案制定提供依据。
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治疗方案：对于中高危 MF 患者，包括原发性 MF 以及由 PV、ET 继发的 MF，若伴有贫血症状，推荐使用莫洛替尼，这是该指南中适配此类患者的重要 JAK 抑制剂；对于其他中高危患者，鲁索替尼等 JAK 抑制剂仍是核心治疗选择，且指南明确需结合不同 JAK 抑制剂的作用机制与临床试验数据个体化选药。此外，多个场景下将临床试验列为优先治疗方案，优先级甚至高于部分 FDA 批准的常规疗法。
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真性红细胞增多症（PV）
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核心治疗目标：以控制血细胞数量、预防血栓等并发症为核心，同时缓解患者疲劳、瘙痒等全身症状，提升生活质量。
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分层治疗建议：低危患者优先采用放血疗法，搭配阿司匹林预防血栓；中高危患者或对放血治疗不耐受的患者，可选用羟基脲等骨髓抑制药物。若患者存在药物耐药或不耐受情况，需及时评估并更换治疗方案，同时鼓励这类患者参与相关临床试验，探索新的治疗路径。
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原发性血小板增多症（ET）
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风险导向治疗：低危患者以观察随访为主，必要时用阿司匹林预防血栓；高危患者需积极开展降血小板治疗，羟基脲为一线用药。
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特殊人群考量：针对年轻患者或有生育需求的患者，需在保证治疗效果的前提下，优先选择对生殖系统影响较小的药物，同时密切监测血小板计数变化，避免因治疗导致出血风险升高。
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通用核心原则
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临床试验优先：该版本在多数治疗场景中，均将临床试验列为首选方案。例如在 JAK 抑制剂耐药后的治疗、多线治疗失败的患者管理中，明确建议优先纳入临床试验，以此推动患者获得更前沿的治疗手段。
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患者支持与随访：补充了对患者的支持性护理建议，涵盖症状管理、并发症预防等内容。比如针对 MF 患者的脾脏肿大相关不适、PV 患者的皮肤瘙痒等症状，给出对应的对症处理方向。随访方面，建议定期通过血常规、骨髓穿刺、影像学检查等，监测病情变化与治疗效果，及时调整治疗方案。
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基因检测适配：除 MF 外，PV 和 ET 患者若出现病情进展或治疗效果不佳，也建议开展 NGS 检测，排查是否存在新增基因突变，为后续治疗方案调整提供分子层面的依据