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2020 国家MS学会建议：自体造血干细胞移植治疗多发性硬化

作者：中华医学网发布时间：2025-12-10 07:56浏览：次

适用患者界定
- 核心适用人群为复发型多发性硬化患者，这类患者即便接受高效疾病修正治疗（DMT），病情仍出现明显进展，比如中枢神经系统出现新的炎症病灶、临床症状反复复发；或是对高效 DMT 治疗存在禁忌，无法采用该类常规治疗手段。
- 最佳候选者特征倾向于年龄在 50 岁以下、病程短于 10 年的患者。这类患者身体基础条件相对较好，免疫系统重建成功率更高，且疾病对神经组织的损伤尚未达到不可逆的严重程度，治疗后预后更优。
治疗实施规范
- 治疗需在具备丰富经验和专业资质的医疗中心开展。因为 AHSCT 涉及干细胞采集、大剂量免疫抑制预处理、干细胞回输及术后并发症防控等多个复杂环节，专业医疗中心能更好应对治疗中可能出现的感染、器官损伤等风险。
- 建议接受治疗的患者纳入统一数据库管理。这样便于长期追踪患者的治疗效果、复发情况及远期并发症，为后续治疗方案优化提供数据支撑。
疗效与安全性认知
- 疗效方面，多项研究已证实 AHSCT 对复发型多发性硬化具有较高疗效，且治疗效果具有持久性，能有效减少患者复发次数，稳定甚至改善患者的神经功能。相较于早期研究，此时该治疗手段的安全性已有显著提升，治疗相关死亡率大幅降低。
- 风险上，预处理阶段的化疗等手段仍可能引发感染、造血功能抑制、器官损伤等并发症，需在治疗全程做好严密监测和预防措施。
待研究的关键问题
- 缺乏大型随机临床试验数据，来证实 AHSCT 相较于当前主流的高效 DMT 药物，在疗效和安全性上是否具有绝对优势，当时 BEAT-MS 等相关临床试验正处于推进中。
- 治疗方案有待优化，比如用于清除异常免疫细胞的预处理方案尚未确定最优标准，干细胞动员的理想方式等问题也需要进一步研究来明确。