2021 年 12 月多发性硬化国际联合会（MSIF）发布的《多发性硬化的超说明书治疗指南》，核心是解决全球范围内多发性硬化（MS）治疗中疾病修饰疗法（DMTs）可及性不均的问题，为超说明书用药提供规范方法与具体建议，尤其适配中低收入等医疗资源有限地区，以下是详细内容MS International Federation：
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制定基础与核心方法
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制定背景：全球约 280 万 MS 患者中 25% 生活在中低收入国家，很多地区获批的 DMTs 严重短缺，而超说明书的 DMTs 往往更易获取且价格低廉，全球至少 89 个国家会采用超说明书 DMTs 治疗 MS。但这类用药缺乏统一规范，该指南由此应运而生，旨在为临床超说明书用药提供可靠依据。
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核心制定框架：指南采用了指南国际协作网 - 麦克马斯特指南制定清单和 GRADE 证据决策框架，同时设计了详细的健康结局描述指标，还通过构建 PICO 问题明确治疗相关的人群、干预措施、对照及结局等核心要素。此外，会联合独立机构系统梳理相关医疗数据，并广泛征集相关机构、专业工作组等多方意见，保障指南的科学性与全面性。
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关键超说明书用药推荐
该指南重点针对硫唑嘌呤和利妥昔单抗这两种常用超说明书药物给出了建议，且均为有条件推荐，因相关证据确定性较低，同时考虑到医疗资源匮乏地区的用药现实需求MS International Federation：
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用药实施与管理要点
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公开征询与推广：指南草案发布后会面向公众征集意见，后续鼓励相关机构认可并推广该指南内容，同时允许各国结合自身医疗体系对指南内容进行适配调整，以契合不同地区的临床实际。
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用药决策与风险把控：强调用药前需充分评估患者病情，比如复发频率、MRI 显示的病灶活动情况等；必须向患者清晰说明超说明书用药的疗效证据、潜在风险及替代方案，在获得患者知情同意后再用药。
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数据协作与监测：倡导医疗机构之间协作，系统收集超说明书用药的疗效和安全性数据。同时建议用药期间定期监测患者身体指标，如血常规、肝肾功能等，及时记录不良反应，为后续优化用药方案积累真实世界证据。