2024 年，国外多学科专家小组在《Neuro-Oncology Practice》上发布了关于儿童 1 型神经纤维瘤病（NF1）和丛状神经纤维瘤（PN）患者司美替尼相关不良事件管理的共识建议。司美替尼是欧盟、美国及其他多个国家批准的首个用于治疗 NF1 和有症状、无法手术的 PN 的儿科患者的药物。以下是一些主要的不良事件管理建议：
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皮肤毒性：皮肤毒性是司美替尼最常见的不良反应，主要包括皮肤干燥症（70%）、甲沟炎（65%）、痤疮样皮疹（55%）和毛发异常（70%）等。对于痤疮样皮疹，可使用克林霉素等药物进行治疗；对于甲沟炎，可采用外用药物进行处理。
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胃肠道反应：常见的胃肠道反应包括呕吐（68%）、腹泻（52%）、恶心（40%）等。可通过联用抗呕吐药物，如昂丹司琼等，来降低胃肠道反应的发生率。同时，建议患者清淡饮食、少量多餐，必要时使用止泻药。
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血液学异常：部分患者可能会出现血肌酸磷酸激酶升高（30%）、中性粒细胞减少（18%）等血液学异常情况。若出现血肌酸磷酸激酶升高伴肌痛，需暂停用药并排查横纹肌溶解。
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心脏毒性：司美替尼可能引发心肌病变，儿童患者需每 3 个月进行一次心脏超声检查，重点关注左心室射血分数（LVEF）。若 LVEF 较基线下降≥10% 且绝对值 < 50%，需暂停用药并启动心脏保护治疗，恢复后以减量重启。
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眼部毒性：少数患者可能会出现视力模糊（3%）等眼部问题，这与视网膜静脉阻塞相关。因此，需定期进行眼科检查，一般每 3 个月进行一次，以便及时发现和处理眼部不良反应。