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FcRn拮抗剂治疗成人全身型重症肌无力临床应用的专家建议(2024)

作者:中华医学网发布时间:2025-09-28 09:33浏览:

《FcRn 拮抗剂治疗成人全身型重症肌无力临床应用的专家建议(2024)》由中国罕见病联盟 / 北京罕见病诊疗与保障学会重症肌无力协作组牵头制定,旨在指导临床合理、有效、安全应用 FcRn 拮抗剂。以下是该专家建议的主要内容:
  • 作用机制:艾加莫德是经基因编辑改造的人源 IgG1 Fc 片段,可通过靶向结合 FcRn,阻断 IgG 与之结合,加速细胞内溶酶体对 IgG 的降解,实现 IgG 的 “内源性” 清除,降低致病性抗体水平以改善症状。
  • 适应证:可尝试将 FcRn 拮抗剂(如艾加莫德)用于治疗不区分抗体类型的难治性全身型重症肌无力。对于重症肌无力危象前状态或重症肌无力危象患者,也可使用 FcRn 拮抗剂进行治疗。
  • 使用方法:艾加莫德的使用方法为 10mg/kg 静脉输注,每周 1 次,共 4 周为第 1 周期,以后根据患者病情变化可给予第 2 周期治疗。
  • 疗效特点:艾加莫德多在用药后 1 周内出现症状改善,在用药 4 周时可获得最大疗效。
  • 不良反应:主要不良反应为潜在感染风险。
  • 联合用药:使用 FcRn 拮抗剂等作用于重症肌无力免疫病理通路下游靶点的药物时,应适时联合使用作用于免疫病理通路上游靶点的免疫治疗药物,如激素、非激素类免疫抑制剂、靶向 B 细胞的治疗等,以期实现疗效的衔接和平衡长期使用的疗效 / 价格比。