肝窦阻塞综合征 / 静脉闭塞性疾病(SOS/VOD)是造血干细胞移植(HSCT)后潜在的致命并发症。它主要是一种急性肝毒性综合征,以肝内小静脉阻塞和周围肝细胞损伤为特征,可迅速导致肝功能衰竭和多器官功能衰竭,患者死亡率高。该实践声明总结了当前 SOS/VOD 诊断、预防和治疗的证据,并提出了管理建议。
在诊断方面,通常基于既定的临床标准(如改良西雅图或巴尔的摩标准)进行诊断。超声成像有助于排除疑似 SOS/VOD 患者的其他疾病。对于诊断不明确且需要排除其他诊断的患者,可考虑进行肝活检,且建议采用经颈静脉途径进行肝活检,以降低操作相关风险。
关于预防,对于有特定风险因素的儿童和成人,如存在既往肝脏疾病、二次清髓性移植、白血病二次复发后进行异基因移植、使用含白消安的预处理方案、既往接受吉妥珠单抗奥唑米星治疗、原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症、肾上腺脑白质营养不良或骨硬化症等,建议使用去纤苷进行预防,剂量为 6.25mg/kg 静脉注射,每日 4 次。不推荐使用前列腺素 E1、己酮可可碱、肝素(普通肝素和低分子肝素)、抗凝血酶等用于 SOS/VOD 的预防,熊去氧胆酸可考虑用于预防。
在治疗方面,去纤苷被推荐用于成人和儿童 SOS/VOD 的治疗。不推荐使用组织型纤溶酶原激活剂,因为其有出血风险。N - 乙酰半胱氨酸通常不推荐用于治疗,甲基泼尼松龙可在考虑感染风险的情况下用于治疗。此外,还强调了谨慎的临床护理,特别是液体平衡的管理,建议早期与重症监护专家和肝病专科单位进行讨论,可考虑经颈静脉肝内门体分流术或肝移植等其他治疗选择。