《原发性硬化性胆管炎诊疗指南（2025 年版）》摘编

国家卫健委 2025‑06 发布罕见病诊疗指南，发表于《临床肝胆病杂志》2025 年第 8 期。 缩写：PSC 原发性硬化性胆管炎；MRCP 磁共振胰胆管成像；ERCP 内镜逆行胰胆管造影；IBD 炎症性肠病；cACLD 代偿期进展性慢性肝病。 核心要点：无特异性血清标志物；MRCP 为大胆管 PSC 首选影像；UDCA 可尝试改善生化，但不能逆转疾病自然进程；内镜处理显性狭窄；全程筛查 IBD、胆管癌、结肠癌；肝移植是终末期唯一根治手段；区分大胆管、小胆管 PSC、PSC‑AIH 重叠综合征丁香园用药...。

一、概述与流行病学

1. PSC 是慢性纤维‑闭塞性胆管病，肝内外胆管炎症纤维化、多发狭窄；约 60‑80% 合并炎症性肠病（溃疡性结肠炎多见）；男性多于女性，中青年发病多见丹东市中心...。
2. 分型：
   • 大胆管 PSC：MRCP 可见典型胆道改变（串珠样、多发狭窄‑扩张、胆管憩室样突起）。
   • 小胆管 PSC：MRCP 胆道成像正常，依靠肝活检确诊，预后相对更好。
   • PSC‑AIH 重叠综合征：同时具备 PSC 与自身免疫性肝炎特征。

二、诊断标准

无特异性血清标志物，必须排除继发性硬化性胆管炎（结石、手术、缺血、IgG4 相关性胆管炎、药物、感染）。

大胆管型 PSC

①MRCP 典型胆道硬化改变； ②满足至少 1 条：胆汁淤积生化（ALP/GGT 升高）；合并 IBD；肝组织学 PSC 改变； ③排除继发性胆道损伤。

小胆管型 PSC

①MRCP/MRI‑MRCP 胆道无明显异常； ②肝活检见特征性纤维闭塞性胆管炎； ③胆汁淤积生化异常，排除其他胆汁淤积病因；合并 IBD 更支持诊断。

辅助检查组合

1. 生化：ALP、GGT、胆红素、ALT/AST、IgG4（鉴别 IgG4‑SC）、CA19‑9；
2. 影像：MRI‑MRCP 作为首选无创检查；ERCP 不作为筛查，用于狭窄介入与活检取样；ERCP 操作前必须先行 MRCP 完整评估全胆道树；
3. 肠镜：所有 PSC 初诊均建议结肠镜，无论有无肠道症状，排查 IBD；
4. 肝活检：用于小胆管 PSC、怀疑重叠综合征、诊断存疑病例；
5. 肝弹性成像：评估肝纤维化 /cACLD；胆汁淤积可造成 LSM 假性升高。

鉴别重点：IgG4 相关性硬化性胆管炎，常长段平滑胆管增厚，多伴胰腺受累、血清 IgG4 升高，对激素反应好。

三、药物治疗

1. 熊去氧胆酸 UDCA：剂量13‑15 mg/(kg·d)，仅可改善胆汁淤积生化指标，不能阻止疾病进展，不能降低肝移植和胆管癌风险；不推荐高剂量（＞25 mg/kg/d），高剂量增加不良预后；生化获益可继续维持，无获益可停用临床肝胆病...。
2. 糖皮质激素、免疫抑制剂：不用于单纯 PSC；仅用于PSC‑AIH 重叠综合征，按 AIH 原则使用激素 + 硫唑嘌呤 / 吗替麦考酚酯。
3. 口服万古霉素：部分患者可改善生化与瘙痒，证据有限，不作为常规一线。
4. 瘙痒对症处理
   • 一线：考来烯胺，需与 UDCA 间隔≥4 小时服用，避免影响 UDCA 吸收；
   • 二线：利福平、纳曲酮；谨慎评估不良反应。
5. 不推荐常规保肝药物治疗 PSC。奥贝胆酸未获批 PSC 适应症。

四、内镜治疗（ERCP）

1. 指征：有症状的显性大胆管狭窄（≥75% 狭窄，伴黄疸、胆管炎、ALP 进行性升高）。
2. 首选：球囊扩张；可短期支架置入，不推荐长期留置支架；不常规预防性乳头括约肌切开。
3. 操作要点：狭窄部位必须取样细胞学 / 活检，排除胆管癌；术后警惕胆管炎并发症。
4. 小胆管 PSC 无内镜介入指征。

五、外科与肝移植

1. 肝移植是终末期 PSC 唯一有效治疗手段；指征：反复胆管炎、难治瘙痒、进行性黄疸、失代偿肝硬化；
2. 移植后 PSC 复发并不少见，术后长期胆道与生化随访。

六、长期监测与肿瘤筛查（指南重点强调）

PSC 肿瘤风险显著高于普通人群，需终身随访：

1. 胆管癌筛查：每 6‑12 个月：肝功能、CA19‑9；每年 MRI‑MRCP；CA19‑9 升高优先复查 MRI‑MRCP；影像可疑时 ERCP 活检。
2. IBD‑结直肠癌筛查：合并 IBD 者每年结肠镜；无 IBD 每 5 年肠镜。
3. cACLD / 肝硬化：按 Baveno 标准筛查门脉高压、食管胃底静脉曲张；每 6 个月超声 + AFP 筛查肝细胞癌。
4. 胆囊：PSC 胆囊肿瘤风险升高，发现胆囊占位 / 胆囊壁显著增厚，建议外科评估。

随访频次

• 非肝硬化 PSC：每 3‑6 个月生化；每年 MRI‑MRCP、肠镜；
• cACLD：缩短监测间隔，强化肝硬化并发症与肿瘤监测。

七、PSC‑AIH 重叠综合征管理

1. UDCA 基础上，若存在中‑重度界面性肝炎，联合糖皮质激素 + 硫唑嘌呤 / 吗替麦考酚酯；
2. 激素使用期间监测骨密度，补充钙 + 维生素 D，警惕感染。

八、临床路径速记

临床胆汁淤积，ALP/GGT 升高

1. 完善 MRI‑MRCP；同时行结肠镜排查 IBD；查 IgG4 排除 IgG4‑SC；
2. 大胆管 PSC：UDCA 13‑15 mg/kg・d，观察生化应答；显性狭窄行 ERCP 球囊扩张，取样排除胆管癌；
3. MRCP 正常但高度怀疑 PSC，行肝活检，诊断小胆管 PSC；
4. 怀疑重叠综合征，启动免疫抑制；单纯 PSC 不使用激素；
5. 终身肿瘤监测：胆管癌、结直肠癌、HCC；终末期评估肝移植。