原发性胆汁性胆管炎诊疗指南（2025 年版）
国家卫健委 2025‑06 发布，第二批罕见病目录配套指南，发表《临床肝胆病杂志》2025 年第 8 期。 缩写：PBC 原发性胆汁性胆管炎；UDCA 熊去氧胆酸；OCA 奥贝胆酸；AMA 抗线粒体抗体；cACLD 代偿期进展性慢性肝病。 核心要点：中老年女性高发；ALP/GGT 升高 + AMA‑M2 阳性；UDCA 终身一线；应答不佳启动二线；重视瘙痒、疲劳症状管理；肝硬化并发症监测；严格把控 OCA 禁忌临床肝胆病...。
一、概述与流行病学
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PBC（旧称原发性胆汁性肝硬化），慢性自身免疫介导肝内小胆管非化脓性破坏性胆管炎，90% 患者为女性，好发 40‑60 岁临床肝胆病...。
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核心表现：乏力、皮肤瘙痒；晚期黄疸、门脉高压、肝硬化；疲劳程度与生化、分期可不匹配，肝移植不一定改善疲劳。
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常合并其他自身免疫病：干燥综合征、类风湿关节炎、甲状腺疾病。
二、诊断标准（3 项满足任意 2 项，排除大胆管梗阻即可确诊）中国高校科...
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胆汁淤积生化证据：ALP、GGT 升高；腹部影像学排除肝外 / 肝内大胆管梗阻。
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自身抗体：AMA‑M2 阳性；AMA 阴性时，抗 gp210、抗 sp100 抗体阳性有确诊价值；血清 IgM 常升高。
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肝组织病理：非化脓性破坏性小叶间胆管炎、胆管减少；肝活检不要求人人必做。
鉴别：PBC‑AIH 重叠综合征、PSC、药物性胆汁淤积、MetALD、结节病等。
辅助检查组合
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生化：ALP、GGT、胆红素、ALT/AST、IgM、IgG、血脂；
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免疫：AMA‑M2、抗 gp210、抗 sp100；
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影像：腹部 B 超，肝弹性成像（LSM）评估纤维化；
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怀疑重叠综合征、诊断存疑时行肝穿刺。
三、治疗方案
1. 一线治疗：UDCA 熊去氧胆酸（所有 PBC 一经确诊即启动，长期终身服用）临床肝胆病...
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剂量：13‑15 mg/(kg・d)，分次口服；随体重变化及时调整剂量。
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不良反应：腹泻、腹胀，多可耐受。
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生化应答评估：规范 UDCA 治疗6‑12 个月评估；常用巴黎 Ⅰ、巴黎 Ⅱ 标准；ALP≥1.67×ULN 提示应答不佳，预后差，考虑二线治疗临床肝胆病...。
2. 二线治疗（UDCA 应答不佳）
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奥贝胆酸 OCA：起始 5 mg/d，可增至 10 mg/d，与 UDCA 联合。
禁忌：肝硬化失代偿（腹水、消化道出血、肝性脑病）、严重凝血异常、持续血小板显著下降，严禁使用 OCA；代偿期肝硬化使用需严密监测肝功能、瘙痒、血脂变化临床肝胆病...。
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贝特类（苯扎贝特、非诺贝特）：改善胆汁淤积生化，同时改善瘙痒；失代偿期慎用。
3. 瘙痒对症处理
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一线：考来烯胺 4‑16 g/d（与 UDCA 间隔至少 4 小时服用，避免影响 UDCA 吸收）。
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二线：利福平；纳曲酮；不推荐莫达非尼常规用于 PBC 疲劳（参考 ERN‑RARE‑LIVER 意见书）。
4. 疲劳管理
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无特效药物；优先排查甲减、贫血、睡眠障碍、抑郁焦虑；推荐结构化运动训练、认知行为疗法 CBT、能量管理策略。UDCA、OCA 不能直接改善疲劳。
5. 肝移植指征
终末期肝硬化：难治性黄疸、反复食管胃底静脉曲张出血、顽固性腹水；单纯疲劳不作为肝移植指征。
6. 重叠综合征（PBC‑AIH）
UDCA 基础上，若存在中度界面肝炎，联合糖皮质激素 / 免疫抑制剂。
四、并发症管理
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脂溶性维生素吸收不良：常规监测维生素 A、D、E、K，及时补充；骨质疏松风险高，钙剂 + 维生素 D，定期骨密度检测。
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cACLD / 肝硬化：
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每 6 个月腹部超声 + AFP 筛查 HCC；
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按 Baveno Ⅶ 评估门静脉高压、筛查食管胃底静脉曲张。
五、随访监测方案
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早期非肝硬化 PBC：每 3‑6 个月复查肝功能、ALP/GGT、胆红素；每年肝弹性、骨密度。
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代偿期肝硬化：每 3 个月生化；每 6 个月肝脏影像 + HCC 筛查。
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失代偿期：缩短监测间隔，重点管理腹水、出血、肝性脑病。
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长期终身随访，不可自行停用 UDCA。
六、临床路径速记
ALP/GGT 升高的胆汁淤积患者
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查 AMA‑M2、抗 gp210/sp100，B 超排除大胆管梗阻，满足两项标准确诊 PBC；
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立即启动 UDCA（13‑15 mg/kg・d）终身治疗；
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UDCA 治疗 6‑12 个月评估生化应答；应答不佳，代偿期可联合 OCA / 贝特类，失代偿禁用 OCA；
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瘙痒、疲劳对症处理，补充脂溶性维生素，监测骨密度；
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进入 cACLD，规范门脉高压与 HCC 监测；终末期评估肝移植。
文献来源：国家卫健委。原发性胆汁性胆管炎诊疗指南 (2025 版)[J]. 临床肝胆病杂志，2025,41 (8):1504‑1506临床肝胆病...