这份共识全称为《Safinamide in the treatment pathway of Parkinson’s Disease: a European Delphi Consensus》,于 2022 年 2 月发布,由 10 位欧洲运动障碍领域专家共同制定,围绕沙芬酰胺治疗帕金森病的疗效、适用场景及安全性等核心问题形成明确共识,为临床应用提供了权威指引,核心内容如下:
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核心疗效相关共识
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运动症状与运动波动:专家小组达成强烈共识,沙芬酰胺对帕金森病患者的运动症状和运动波动改善效果显著。作为高度选择性、可逆性的单胺氧化酶 B 抑制剂,它既能通过抑制多巴胺分解提升脑内多巴胺浓度,又能阻断电压依赖性钠通道、调节钙通道以抑制谷氨酸过度释放,双重机制助力改善患者震颤、强直等症状,还能延长患者无运动障碍的 “开期” 时间,减少 “关期” 时长。
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非运动症状:针对不同非运动症状的疗效存在差异。对于睡眠障碍 / 疲劳、情绪问题以及疼痛,共识认可沙芬酰胺有积极改善作用;但对于认知功能、泌尿功能和性功能的改善效果,专家们未达成共识;而对于体位性低血压,明确共识其无改善效果,甚至可能无正向作用。
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生活质量:该共识也形成强烈共识,沙芬酰胺能通过改善上述运动症状和部分非运动症状,整体提升帕金森病患者的生活质量,这一结论与多项关键临床试验及临床实践中的观察结果相契合。
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安全性共识
专家们对沙芬酰胺的安全性达成强烈共识。后续的欧洲 SYNAPSES 真实世界研究也佐证了这一点,该研究纳入的患者中不乏 75 岁以上老人、伴有多种合并症或精神疾病的群体,用药后多数不良反应为轻度至中度,且可完全缓解,未出现特殊或严重的安全性隐患,其良好的耐受性也适合长期辅助治疗。
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适用人群相关指引
结合其疗效特点,共识间接明确了其核心目标人群。它尤其适合中晚期帕金森病患者,这类患者在服用左旋多巴时易出现 “开 - 关” 现象等运动波动,将沙芬酰胺作为辅助治疗药物能有效改善症状;同时,对于存在睡眠 / 疲劳、情绪不佳、疼痛等非运动症状的帕金森病患者,使用该药物也可能从中获益。
此外,该共识还指出,沙芬酰胺在改善部分非运动症状上的潜力是其突出特点,不过针对认知等未达成共识的症状,仍需更多研究进一步验证其疗效。