该共识由北京协和医院罕见病多学科协作组与中国罕见病联盟联合制定，发表于 2022 年的《协和医学杂志》，核心是解决传统卫生技术评估对罕见病药品评价受限的问题，为多准则决策分析（MCDA）应用于该领域提供标准化方法学指导，以下是核心内容解读：
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制定背景与目标
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背景：罕见病药品普遍缺乏充足临床试验数据，且研发成本高、缺少替代药品，其临床和经济价值难以用普通药品标准衡量，传统卫生技术评估难以适用。而 MCDA 能从多角度挖掘药品综合价值，契合罕见病药品评价的多元需求，但当时国内该应用处于起步阶段，缺乏科学指导。
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目标：完善罕见病药品临床综合评价的多元化体系，规范 MCDA 的应用流程与方法，提升药品决策的科学性、严谨性和透明度，为药品供应保障等决策提供技术支撑。
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核心操作规范
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共识制订与共识达成规则
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组建了指导委员会、共识组和秘书组分工协作，历经文献调研、初稿撰写、两轮德尔菲法投票及线下专家会议讨论等流程。
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投票等级分非常同意、同意等 5 级，除 “不确定” 外，任一项票数超 50% 即达成共识；若同意与非常同意、不同意与非常不同意的总票数超 70% 也视为达成共识，其余情况需进入下一轮投票，最终确定 8 个关键问题和 8 条推荐意见，且所有推荐意见的共识度均较高。
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实践价值与应用意义
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为罕见病药品评价提供了统一的方法学框架，解决了传统评价方法的局限性。例如后续有研究基于该共识的准则模型，成功对治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生进行综合评价，肯定其临床价值的同时，也为该药品的临床决策提供了科学依据。
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推动了评价的多主体参与，让患者视角和社会伦理因素在罕见病药品决策中得到重视，不再仅聚焦于成本和疗效，助力实现卫生资源的合理配置，也为罕见病药品的医保准入、临床合理使用等提供了更全面的参考。