2024 年 10 月 31 日，法国儿科神经病学协会（SFPN）发布了《2024 SFNP 指南：长期皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良的化合物、剂量选择和副作用管理》。该指南针对杜氏肌营养不良（DMD）治疗起始、治疗前干预、可用化合物的选择和治疗监测等提供了指导建议。以下是指南的一些主要内容：
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化合物选择：地夫可特（Deflazacort）是常用的皮质类固醇药物之一，它是一种第三代糖皮质激素，具有强大的抗炎和抗过敏作用，其效力为氢化可的松的 40 倍，相当于泼尼松龙的 10-20 倍。另外，瓦莫洛龙（Vamorolone）也是一种可用于治疗 DMD 的皮质类固醇。
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剂量选择
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地夫可特：2 岁及以上的成人和儿童，推荐口服剂量约为 0.9mg/kg/ 天，每日一次。如果使用片剂，四舍五入至最接近的剂量；如果使用口服混悬液，四舍五入到最接近的 1/10 毫升（mL）。当与中度或强效 CYP3A4 抑制剂（如克拉霉素、氟康唑等）同时使用时，应将推荐剂量减少至三分之一。与中度或强 CYP3A4 诱导剂（如利福平、依非韦伦等）避免同时使用。
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瓦莫洛龙：对于 2 岁及以上患者，推荐剂量为 6mg/kg，每天口服一次，最好随餐服用，对于体重超过 50kg 的患者，每日最大剂量为 300mg。对于轻度至中度肝功能不全的患者，推荐剂量为 2mg/kg，每日口服一次，最好随餐服用，对于体重超过 50kg 的患者，每日最大剂量为 100mg。服用超过一周后逐渐减少剂量。当与强效 CYP3A4 抑制剂合用时，对于体重超过 50kg 的患者，最大推荐日剂量为 4mg/kg，最大日剂量为 200mg。
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副作用管理
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内分泌功能改变：可发生下丘脑 - 垂体 - 肾上腺轴抑制、库欣综合征和高血糖症等，长期使用需要监测这些情况。
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免疫抑制和感染风险增加：增加潜伏感染的新发、恶化、传播或重新激活的风险，感染的体征和症状可能被掩盖，需注意监测和预防。
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心血管 / 肾功能改变：监测血压和钠水平升高，以及钾水平降低。
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胃肠道穿孔：某些有胃肠道障碍患者的风险增加，其体征和症状可能会被掩盖，需密切关注。
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行为和情绪障碍：可能包括欣快、失眠、情绪波动、性格变化、严重抑郁和精神病等，需关注患者的心理状态。
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对骨骼的影响：长期使用需监测骨矿物质密度的降低，可适当补充维生素 D 和钙剂等。
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眼部影响：可能包括白内障、感染和青光眼等，如果治疗持续超过 6 周，应监测眼压。
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疫苗接种：不要给接受免疫抑制剂量的皮质类固醇患者接种活疫苗或减毒活疫苗，在开始使用皮质类固醇前至少 4 至 6 周接种减毒活疫苗或活疫苗。