2016 年欧洲发布了关于幼年型皮肌炎(JDM)的管理建议,该建议由欧洲抗风湿病联盟(EULAR)等组织制定,旨在为 JDM 的诊断和治疗提供标准和指导。以下是主要内容:
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总体原则:
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所有疑诊为特发性炎性肌病的儿童都应转诊到专业的治疗中心。
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高危患儿需要立即 / 紧急转诊至专业的治疗中心,高危患儿包括严重残疾不能下床、儿童肌炎评估量表评分 < 15 分或徒手肌力测试 8 评分 < 30 分、有呼吸困难或吞咽困难表现、胃肠道血管炎、心肌炎、肺实质病变、中枢神经系统病变、皮肤溃疡、需要强化治疗、年龄 < 1 岁等情况。
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应采用经过验证的评估工具评估健康状况,所有 JDM 患儿都应该定期采用标准化的方式评估疾病活动度,至少每年进行一次疾病损害评估,且都应该在某个研究注册 / 存储中心进行登记。
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治疗建议:
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应鼓励 JDM 患儿实行阳光防护,包括在受阳光照射的部位常规涂抹防晒霜。
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治疗 JDM 时,在多学科团队中纳入一名理疗医师和一名专科护士是很有必要的,对 JDM 的治疗应包括一个安全且适当的运动治疗方案,由理疗师监测。
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建议采用大剂量类固醇激素(口服或静脉方式)联合甲氨蝶呤作为新诊断的 JDM 患儿的诱导缓解治疗方案。在中重度 JDM 患儿,应通过口服或静脉注射方式全身使用大剂量类固醇激素,当患儿临床症状改善时,应停用类固醇激素。
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与强的松单药治疗相比,联合使用甲氨蝶呤或环孢素 A 有助于更好地控制病情,就安全性而言,更倾向于强的松联合甲氨蝶呤方案。初始治疗时,甲氨蝶呤的起始剂量应为 15~20 毫克 / 平方米 / 周,最好采用皮下注射。
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若新诊断患儿对治疗反应不足,在咨询专业中心后,应在 12 周内考虑强化治疗。静脉注射免疫球蛋白可能是疾病抵抗者的有效辅助治疗手段,尤其是当皮肤表现突出时。霉酚酸酯可能是肌肉和皮肤病变的有效治疗药物。
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持续的皮肤病变反映了持续的全身病情活动,因此应加强全身免疫抑制治疗,局部使用 0.1% 他克莫司或类固醇激素有助于治疗局部皮肤病变。对甲氨蝶呤不耐受的患儿可改用另一种改善病情抗风湿药,包括环孢素 A 或霉酚酸酯。
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疾病严重者,应考虑静脉加用环磷酰胺。消耗 B 细胞疗法可考虑作为难治性患儿的辅助治疗,难治性患儿可考虑采用肿瘤坏死因子拮抗剂治疗,英夫利息单抗或阿达木单抗优于依那西普。钙质沉着出现或进展时,应考虑强化免疫抑制治疗。
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如果患儿已经停用类固醇激素并采用甲氨蝶呤或其他改善病情抗风湿药治疗处于缓解期至少 1 年,可以考虑停药。