2025 PRES/CARRA 建议：幼年型皮肌炎（JDM）达标治疗（T2T）

来源：欧洲儿童风湿病学会 PRES、美国儿童关节炎与风湿病研究联盟 CARRA；Annals of the Rheumatic Diseases，2025；包含7 项总体原则、12 条正式建议；无 RCT 直接对比 T2T 与常规治疗，主要基于观察性队列与专家共识，纳入患儿、家属共同参与共识投票。 ⚠️仅供学术笔记，不可替代原文临床决策。

一、7 项总体原则丁香园用药...

1. JDM 达标治疗，优先目标为非活动性疾病（缓解）；若无法实现，最低疾病活动度 (LDA)作为替代目标。
2. 治疗目标、评估工具、治疗决策，需要与患儿及家属共同商议确定。
3. 需要使用经过验证标准化工具定期评估肌肉、皮肤、全身脏器受累。
4. 糖皮质激素尽量缩短疗程，理想状态12 个月内停用激素；尽量依靠联合免疫抑制剂实现激素减停。
5. 关注 JDM 全部表型：肌肉、皮肤皮疹、钙化、间质性肺病、消化道、关节；不能只看肌酶。
6. 监测激素与免疫抑制剂不良反应，保护儿童生长、骨骼、代谢。
7. 难治、高危亚型（抗‑MDA5 阳性、快速进展 ILD）需要多学科 MDT。

二、时间节点阶段性治疗目标（核心时间轴）

1. 治疗起始 6 周：达到最小临床改善；危及生命病例需要更早实现显著改善。
2. 治疗 3 个月：中等程度改善；肌酶恢复正常（无生命威胁情况）。
3. 治疗 6 个月：肌力恢复至正常水平；皮肤活动病变显著改善。
4. 12 个月总体目标：实现非活动性疾病（缓解）。

如果没有达成阶段性目标，应及时升级 / 调整免疫治疗，而不是单纯增加激素剂量。

三、12 条核心临床建议

1. 评估工具

优先使用 DAS‑JDM、CMAS（儿童肌炎评估量表）、MITAX 皮肤活动评分；同时监测肌酶（CK、ALD、LDH）； 高危患者常规筛查：抗 MDA5、HR‑CT 肺、消化道评估、钙化评估。

2. 初治方案

• 初治 JDM：糖皮质激素 + 一线免疫抑制剂联合，不推荐单用激素长期治疗；
• 甲氨蝶呤 MTX 为一线传统合成免疫抑制剂；
• 重症 / ILD 高危：可选择静脉甲泼尼龙冲击，可早期联合 IVIG。

3. 激素管理（重点）

• 一旦达到阶段性改善，就积极启动激素减量；目标尽可能 12 个月内停用糖皮质激素；
• 不建议反复单纯升高激素剂量去弥补免疫抑制剂不足，优先更换 / 升级免疫调节方案。

4. 应答不佳的分层处理

1）MTX 应答不足：换用吗替麦考酚酯 MMF 或钙调磷酸酶抑制剂； 2）仍持续活动：优先选择利妥昔单抗； 3）抗‑MDA5 阳性合并快速进展 ILD：强化免疫抑制，MDT 管理，重视肺部监测。

5. 皮肤主导型（肌肉几乎正常，顽固皮疹）

• 羟氯喹；局部防晒；必要时甲氨蝶呤、MMF；
• 生物制剂可用于顽固皮肤病变。

6. 钙化（calcinosis）

• 核心是尽早控制基础疾病活动；目前没有特效药；控制炎症可延缓钙化进展。

7. 维持与缓解后管理

• 达到非活动状态后，免疫抑制剂维持足够时长，避免过早停药；
• 复发后，重新回到达标治疗路径；区分肌肉复发、皮肤孤立复发。

8. 监测频率

• 活动期：每 4‑8 周评估疾病活动；
• 达到缓解后，可拉长随访间隔；高危 ILD、MDA5 阳性需要更密切肺部监测。

9. 非药物干预

防晒、理疗康复、运动训练；心理支持；儿童生长发育监测；骨密度筛查。

10. 难治 JDM 定义

充分使用 MTX、MMF、利妥昔单抗之后，仍持续疾病活动，纳入难治；可考虑临床试验。

11. 结局关注点

除临床缓解外，还要关注远期：钙化、皮肤后遗症、生长障碍、骨质疏松。

12. 研究缺口

工作组提出研究议程：缺少 T2T 头对头 RCT；抗 MDA5 亚型最优方案；钙化治疗；最佳减停药策略。

四、重要定义

1. 非活动性疾病（缓解）：CMAS 肌力正常，皮肤无活动性皮损，肌酶正常，无全身 / 脏器炎症。
2. 最低疾病活动度 LDA：达不到完全缓解，但症状轻微，不影响功能，无进行性脏器损伤。

五、与国内 JDM（幼年皮肌炎）指南关键对比

表格

提示：该共识无中医药内容，是纯国际西医 T2T 框架；国内临床可以在此基础上叠加中医药协同改善皮疹、乏力等症状，但不能替代免疫抑制治疗。