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2024 EPOC建议：迟发性庞贝病酶替代治疗的起始、转换和停止标准

作者：中华医学网发布时间：2025-03-05 07:58浏览：次

起始标准
- 症状方面：患者必须有症状，即存在骨骼肌无力或呼吸肌受累的情况。
- 影像方面：在个别情况下，若肌肉磁共振成像显示有大量脂肪替代，可支持开始酶替代治疗的决策。
转换标准
- 治疗效果不佳：若患者在接受标准酶替代治疗 12 个月后，没有迹象表明骨骼肌和 / 或呼吸功能得到稳定或改善，可考虑转换治疗。
- 严重输液反应：出现严重的输液相关反应时，应在逐例分析和共同决策的基础上讨论是否转换酶替代治疗。
停止标准
- 严重不良反应且功能无改善：如果在开始或转换治疗后的前 2 年内，出现严重的、难以处理的输液相关反应，同时骨骼肌功能也没有稳定，应考虑停止酶替代治疗。
- 其他特殊情况：在因无效而停止酶替代治疗后，可考虑重新开始治疗。