《2024 共识声明:儿童生长激素缺乏症的长效生长激素治疗》主要内容如下:
背景
儿童生长激素(GH)缺乏症是首个使用每日注射重组人生长激素进行管理的病症。几种长效生长激素(LAGH)疗法在关键的 Ⅲ 期试验证明与每日 GH 疗效相当后,最近已商业化上市,但关于其在儿童 GH 缺乏症中的使用指导有限。
长效生长激素制剂
重点介绍了三种全球批准的 LAGH 制剂:
隆培促生长素(Skytrofa®):是一种前药,对 GH 进行瞬时聚乙二醇化修饰。
Somapacitan(Sogroya®):在 GH 骨架(氨基酸 101)上有一个单点突变,并带有一个非共价白蛋白结合部分。
Somatrogon(Ngenla®/Genryzon®):实现长效的机制不同。
患者选择和偏好
患者和 / 或父母 / 照顾者对 LAGH 制剂表现出强烈的偏好,主要是因为注射频率降低,感知治疗负担也较低,并且照顾者认为使用 LAGH 制剂依从性会更好。
剂量调整
每种制剂的剂量调整方法可能不同,需要根据患者的体重、生长反应等因素进行个体化调整。
启动和转换治疗
对于刚开始接受 GH 治疗的儿童,可以直接启动 LAGH 治疗;对于有每日 GH 治疗经验的儿童,转换为 LAGH 治疗时,需要考虑患者的个体情况和治疗反应。
给药
LAGH 制剂通常采用皮下注射的方式给药,给药频率一般为每周一次。
依从性和漏服剂量
与每日 GH 注射相比,LAGH 制剂在减少注射频率和治疗负担方面具有潜在优势,可能与提高依从性和治疗结果相关。如果漏服剂量,应根据具体情况采取相应的措施。
实际考虑因素
包括药物的储存和运输条件、注射技术的培训、患者和家庭的教育等。
知识空白
目前关于儿科 GH 缺乏症中 LAGH 的数据大多限于临床试验,缺乏长期的真实世界数据。需要长期数据来填补当前的数据空白,并制定全面的循证建议。