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2024 专家共识:伏索利肽(Vosoritide)治疗软骨发育不全患者的

作者: 国外儿科相关医学专发布时间:2025-01-20 07:32浏览:

 伏索利肽介绍
伏索利肽是一种大环类化合物,同时也是 C 型利钠肽的类似物以及软骨内骨化刺激剂,通过下调成纤维细胞生长因子受体 3(FGFR3)信号传导,促进软骨内骨形成。
适用人群
存在开放性骨骺的软骨发育不全的儿童。
用法用量
给药前准备:为降低低血压及其相关体征和症状的风险,患者在服用伏索利肽之前,要有足够的食物摄入量,且在给药前一小时,喝下约 240 至 300 毫升的液体。
推荐剂量和用法:皮下注射,每日一次,尽量在每天大致相同的时间注射。给药体积根据患者的实际体重和重构的伏索利肽浓度(0.8 毫克 / 毫升或 2 毫克 / 毫升)确定,使用前必须重新配制。
漏服剂量:如果漏服了伏索利肽,可在计划给药时间的 12 小时内给药。超过 12 小时后,跳过漏服剂量,按照通常的给药时间表服用下一日剂量。
生长监测:每 3 至 6 个月定期监测和评估患者的体重、生长发育和体格发育情况,根据患者实际体重调整剂量。确认无进一步生长潜力时,永久停用伏索利肽,如骨骺闭合所示。
特殊人群用药
妊娠期:尚无关于孕妇使用伏索利肽评估重大出生缺陷、流产或不良母体或胎儿结局的药物相关风险的可用数据。在动物生殖研究中,没有证据表明胚胎 - 胎仔毒性或先天性畸形。
哺乳期:尚未提供有关伏索利肽在人乳中的存在、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁产量的影响的信息。伏索利肽存在于动物乳汁中,当药物存在于动物乳中时,药物很可能也会存在于人乳中。
儿童使用:已在儿科患者中确定了伏索利肽的安全性和有效性,以改善伴开放性骨骺的软骨发育不全患者的线性生长。
药物相互作用
与胰岛素促分泌素(如磺酰脲)或胰岛素合用可能增加低血糖风险;口服药物时,因伏索利肽会导致胃排空延迟,有可能影响其他口服药物的吸收。
不良反应
严重副作用:有低血压风险。
常见副作用:注射部位反应(发红、发痒、肿胀、擦伤、皮疹、荨麻疹、疼痛)、高水平的血液碱性磷酸酶、呕吐、关节痛、血压降低、胃痛。