补体抑制剂治疗全身型重症肌无力专家建议（2026 版）

制定单位：中国罕见病联盟、北京罕见病诊疗与保障学会重症肌无力协作组；发表于《中国临床神经科学》2026，34 (3)；靶向末端补体 C5，阻断膜攻击复合物 MAC 对神经‑肌肉接头突触后膜损伤；仅用于抗 AChR 抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）；MuSK 抗体阳性、LRP4 抗体阳性不推荐使用补体抑制剂。 国内已获批药物：依库珠单抗（Eculizumab，静脉）、瑞利珠单抗（Ravulizumab，长效静脉）、泽卢克布仑钠（Zilucoplan，皮下，可居家自我注射）。

一、适用人群与准入标准

✅推荐使用人群

1. 核心人群：抗 AChR‑Ab 阳性成人全身型重症肌无力，MGFA 分型 Ⅱb 及以上中‑重度、高活动性 gMG；
2. 常规治疗应答不佳：糖皮质激素 + 至少 1 种非激素免疫抑制剂足量足疗程，仍反复加重、需要频繁 IVIg / 血浆置换抢救；
3. 不能耐受激素 / 免疫抑制剂不良反应，或存在免疫抑制剂禁忌；
4. 免疫抑制剂减量过程中病情复发；
5. 依库珠单抗国内获批用于6 岁及以上儿童难治性 AChR 阳性 gMG国家医疗保...。

❌不推荐 / 禁忌

1. MuSK‑Ab、LRP4‑Ab 阳性 gMG；眼肌型 MG；
2. 存在活动性全身感染，尤其脑膜炎球菌未完成疫苗接种；
3. 既往对 C5 补体抑制剂严重过敏；
4. 妊娠哺乳期仅在获益显著大于风险，多学科充分评估后使用。

重要：补体抑制剂不能替代胆碱酯酶抑制剂（溴吡斯的明），原有基础对症药物一般继续保留。

二、用药前强制性准备（强共识）

1. 脑膜炎球菌疫苗接种（重中之重）
   • 优先给药至少 2 周前完成 A、C、Y、W‑135、B 群脑膜炎球菌疫苗接种；
   • 如果病情危重不能等待 2 周，启动补体抑制剂同时给予抗生素预防，持续至疫苗接种满 2 周；
   • 治疗期间定期评估疫苗保护，按疫苗指南加强免疫PMC。
2. 基线评估项目
   • 抗体：AChR‑Ab、MuSK‑Ab、LRP4‑Ab；
   • 疗效评估工具：MG‑ADL、QMG 评分；记录 MGFA 分型；
   • 感染筛查：血常规、炎症指标；乙肝、结核等潜伏感染筛查；
   • 基线肝肾功能。
3. 充分告知：补体抑制剂不能根治 MG；存在严重侵袭性感染风险；需长期随访。

三、国内已上市 C5 抑制剂简要对比

表格

血浆置换 / 大量新鲜冰冻血浆输注会消耗补体抑制剂，需要补充给药。

四、与传统免疫治疗的联合、减量策略

1. 启动补体抑制剂早期，不急于快速减停激素及免疫抑制剂；待病情持续显著改善（QMG/MG‑ADL 稳定下降，持续≥3‑6 个月），再逐步下调激素、免疫抑制剂。
2. 部分患者可实现激素减量甚至停用；不建议刚给药即大幅度减激素，避免病情爆发。
3. IVIg、血浆置换仍可作为急救手段；血浆置换后必须补加补体抑制剂剂量。
4. 溴吡斯的明：多数继续维持，随病情好转可酌情减量。

五、疗效评估、疗程与停药指征

1. 疗效评估时间点：用药后 4、8、12 周，之后每 3‑6 个月；采用 QMG、MG‑ADL 评分。
   • 有效：QMG 下降≥3 分、MG‑ADL 显著改善，无反复危象；
   • 判定治疗无效：规范足疗程 12 周，症状无明显改善，应停药，更换其他方案。
2. 疗程：目前无统一固定疗程，建议持续治疗至少 1‑2 年以上，充分评估。
3. 尝试停药条件（全部满足）
   • 临床持续缓解至少 12 个月；
   • QMG 接近正常、MG‑ADL 达到最佳状态；溴吡斯的明已经减至较低剂量；
   • 多学科充分评估；停药后严密监测，复发可再次重启补体抑制剂。

共识提醒：停药后存在复发风险，不可随意自行停药。

六、安全性监测与不良反应管理

1. 最高风险：脑膜炎球菌、其他侵袭性细菌感染
   • 教育患者：出现发热、寒战、头痛、颈强直、瘀点皮疹，立即急诊，告知医生正在使用 C5 补体抑制剂。
2. 常见不良反应：上呼吸道感染、腹泻、输液反应；皮下制剂可见局部注射部位红肿瘀斑。
3. 输注反应：减慢滴速，必要时预处理抗组胺药、激素。
4. 随访必查：血常规、炎症指标；每次随访记录感染事件；记录 MG 评分。
5. 发生严重感染：暂停补体抑制剂，抗感染治疗，感染控制后再评估重启。

七、危象、围手术期处理要点

1. 发生肌无力危象：补体抑制剂一般不需要停用，联合 IVIg 或血浆置换抢救；血浆置换后必须补给药。
2. 择期手术：尽量提前完成疫苗；围手术期重点防控细菌感染；继续补体抑制剂，不建议随意中断。

八、双向转诊

向上转诊至专科中心

1. 拟启动补体抑制剂治疗，需完成准入评估、疫苗规划；
2. 使用期间病情波动、疑似危象、严重感染；
3. 评估减量、停药。

下转基层长期管理

病情稳定，给药方案确定后，基层负责监测感染、记录 MG‑ADL/QMG、溴吡斯的明与激素免疫抑制剂维持，一旦波动及时转回专科。

九、共识不推荐

1. 不用于 MuSK、LRP4 抗体阳性 MG；不用于单纯眼肌型；
2. 不可在未接种脑膜炎球菌疫苗情况下启动补体抑制剂；
3. 不建议刚启动补体抑制剂就快速撤除激素 / 免疫抑制剂；
4. 不作为 gMG 一线首选；优先用于常规治疗效果不佳的 AChR 阳性全身型 MG。

十、局限性

1. 国内真实世界长期随访（＞3 年）数据有限；
2. 缺乏统一最佳停药时机证据；
3. 儿童数据主要来自国外，国内经验仍在积累；
4. 价格昂贵，需要充分权衡获益与经济负担。