儿童急性早幼粒细胞白血病诊疗规范（2018 年版）核心要点
《儿童急性早幼粒细胞白血病诊疗规范（2018 年版）》是国家卫健委发布的首个儿童 APL 专属诊疗规范，核心以全反式维甲酸（ATRA）+ 砷剂为基础方案，显著提升治愈率，5 年无病生存率超 90%。
一、适用范围
仅适用于PML‑RARα 融合基因阳性的急性髓系白血病（APL）。
二、诊断要点
（一）临床表现
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骨髓衰竭：贫血（面色苍白、乏力）、粒细胞减少（发热、感染）、血小板减少（皮肤瘀斑、鼻衄、牙龈出血）。
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出血倾向：以DIC为突出表现，起病凶险，易早期死亡。
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体征：发热、皮肤黏膜苍白、出血点、肝脾 / 淋巴结肿大、胸骨压痛。
（二）实验室检查
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血常规：Hb 降低、WBC 可高 / 正常 / 低、PLT 显著降低，外周血可见异常早幼粒细胞。
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凝血功能：PT/APTT 延长、FIB 降低、D‑二聚体 / FDP 升高，提示 DIC。
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骨髓与分子：骨髓以异常早幼粒细胞为主；**t (15;17)(q22;q21)** 易位，PML‑RARα 融合基因阳性为确诊金标准。
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其他：血生化、脑脊液（凝血正常后）、影像学检查。
（三）危险度分层
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低危组：WBC＜10×10⁹/L。
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高危组：WBC≥10×10⁹/L；或FLT3‑ITD 突变；或低危组维持前未达分子学缓解。
三、治疗方案（核心）
（一）诱导治疗（立即启动，不等分子确诊）
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低危组：ATRA + 砷剂（ATO / 复方黄黛片）
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ATRA：15–25 mg/m²/d，口服，d1–28。
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ATO：0.15 mg/kg/d（最大 10 mg/d），静滴，d1–28；或复方黄黛片 50–60 mg/kg/d，口服，d1–28。
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高危组：ATRA + 砷剂 + 蒽环类（IDA/DNR）
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ATRA + 砷剂同低危；
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IDA：10 mg/m²/d，静滴，qod×2–3 次；或 DNR：40 mg/m²/d，静滴，qod×2–3 次。
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减积治疗：初诊 / 诱导后 WBC＞10×10⁹/L，可选羟基脲、阿糖胞苷、高三尖杉酯碱，高危加蒽环类。
（二）巩固治疗（28 天 / 疗程，共 2–4 疗程）
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低危组：ATRA（25 mg/m²/d，d1–14）+ 砷剂（同前，d1–14）。
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高危组：ATRA + 砷剂 + 蒽环类（诱导后分子转阴可去蒽环）。
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未缓解处理：重复原方案 1 次；仍阳性则强化（低危用 IDA/DNR，高危用 IDA+Ara‑C），无效考虑移植。
（三）维持治疗（4 疗程，每 8 周 1 疗程）
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ATRA：15–25 mg/m²/d，口服 1 周、停 1 周，循环。
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砷剂：ATO 静滴 2 周、停 2 周；或复方黄黛片口服 2 周、停 2 周，循环。
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分子学复阳：IDA 与 ATRA + 砷剂交替 2–3 疗程；持续阳性建议异基因移植。
（四）中枢神经系统白血病（CNSL）防治
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诱导期 DIC 控制后鞘注 0–1 次，巩固 1 次，维持每 3–6 个月 1 次，共 1–2 次。
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鞘注方案（Ara‑C + 地塞米松）：
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＜12 月：15 mg + 2.5 mg
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12–36 月：25 mg + 2.5 mg
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＞36 月：35 mg + 5 mg
四、并发症防治
（一）DIC
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尽早用 ATRA；积极输注血小板（PLT＜30×10⁹/L 或出血，DIC 倾向＜50×10⁹/L）、冷沉淀 / 纤维蛋白原；酌情低分子肝素。
（二）诱导分化综合征（发热、肺浸润、水肿）
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地塞米松 10 mg/m²/d，分 2 次静推，症状缓解后减量；严重时暂停 ATRA / 砷剂。
（三）其他
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脏器保护、水化碱化、预防感染（SMZco）、成分输血、G‑CSF（严重感染时）。
五、疗效评估
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血液学缓解（HCR）：无白血病症状，外周血 ANC≥1.5×10⁹/L、PLT≥100×10⁹/L，骨髓原始细胞≤5%。
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分子学缓解（MCR）：PML‑RARα 转阴（MRD＜10⁻⁴）。
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评估节点：诱导 28–42 天首次评估，每疗程 1 次至转阴。