《成人急性髓系白血病诊疗规范(2018 年版)》由中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组制定,是国内成人 AML 诊疗的权威临床指南,核心围绕MICM 分型诊断、分层治疗、支持治疗、复发 / 难治处理四大核心环节,以下为规范核心要点:
一、诊断核心(MICM 分型)
1. 诊断标准
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骨髓原始细胞≥20%(WHO 2016 标准),伴 Auer 小体可确诊 AML。
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除外急性早幼粒细胞白血病(APL,M3)单独分型。
2. 分型与预后分层(核心)
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危险度 |
细胞遗传学 |
分子遗传学 |
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低危 |
inv(16)/t(16;16)、t(8;21) |
NPM1 突变(无 FLT3-ITD) |
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中危 |
正常核型、+8、+21、-Y 等 |
NPM1 突变伴 FLT3-ITD、CEBPA 双突变 |
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高危 |
复杂核型(≥3 种异常)、-5/5q-、-7/7q-、11q23 异常 |
FLT3-ITD 高等位基因比、TP53 突变 |
3. 必做检查
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骨髓穿刺 + 活检、细胞化学(MPO、NSE 等)
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流式免疫分型(确定髓系来源)
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染色体核型分析、FISH、关键基因(NPM1、FLT3、CEBPA、TP53 等)检测
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血常规、生化、凝血、脑脊液(高危 / 髓外病变)
二、治疗核心(分层 + 个体化)
(一)支持治疗(基础)
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高白细胞血症:WBC>100×10⁹/L,予羟基脲 / 小剂量 Ara-C 降白,必要时白细胞分离(APL 除外),水化、碱化、别嘌醇防肿瘤溶解。
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感染防控:粒细胞缺乏期层流病房,发热立即血培养 + 广谱抗生素,G-CSF 促粒系恢复。
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成分输血:Hb<70g/L 输红细胞;PLT<10×10⁹/L(伴感染≥20×10⁹/L)输单采血小板。
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出凝血管理:APL 重点防治 DIC,补充凝血因子。
(二)非 APL 诱导缓解(<60 岁,标准方案)
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IA/DA(3+7)方案(首选):
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标准剂量 Ara-C 100–200mg/(m²・d)×7d + IDA 12mg/m²/d×3d 或 DNR 60–90mg/m²/d×3d。
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备选:中 / 大剂量 Ara-C 联合蒽环、HAD 方案(高三尖杉酯碱 + DNR + 中剂量 Ara-C)。
(三)缓解后治疗(按危险度)
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低危:首选大剂量 Ara-C巩固(3g/m² q12h×6 剂量,3–4 疗程)。
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中危:异基因移植或大剂量 Ara-C均可;MRD 阳性优先移植。
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高危:首选异基因造血干细胞移植(唯一根治可能)。
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中枢预防:M4/M5、t (8;21)/inv (16)、高白细胞、髓外病变者,CR 后鞘注 MTX+Ara-C + 地塞米松。
(四)老年 AML(≥60 岁)
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<75 岁、体能好、无不良预后:标准 3+7 方案(DNR 减量 30–60mg/m² 或 IDA 8–12mg/m²)。
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≥75 岁或体能差:去甲基化药物(地西他滨、阿扎胞苷)、小剂量化疗、支持治疗为主。
(五)APL(M3)特殊治疗
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诱导:全反式维甲酸(ATRA)+ 亚砷酸(ATO)(无高白细胞);高白细胞加用羟基脲 / 小剂量化疗。
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缓解后:ATRA+ATO 巩固,维持治疗(ATRA+6 - 巯基嘌呤 + 甲氨蝶呤),中枢预防同前。
(六)复发 / 难治 AML
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临床试验优先;挽救化疗(FLAG-IDA、克拉屈滨 + Ara-C 等);达 CR 后尽快异基因移植。
三、疗效评价
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完全缓解(CR):骨髓原始细胞<5%,无髓外病变,血象恢复(ANC≥1.0×10⁹/L,PLT≥100×10⁹/L)。
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MRD 监测:诱导 / 巩固后用流式、qPCR 检测,MRD 阳性提示复发高风险,尽早移植。
四、关键更新与推荐
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强化MICM 分型与危险度分层,指导精准治疗。
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<60 岁以3+7 方案为诱导核心,缓解后按危险度选择巩固 / 移植。
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老年患者去强度化,去甲基化药物地位提升。
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APL 以ATRA+ATO为核心,治愈率显著提高。
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MRD作为复发预警与移植决策关键指标。