儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范（2019 年版）
一、概述
儿童原发性免疫性血小板减少症（ITP），既往称特发性血小板减少性紫癜，是获得性自身免疫性出血性疾病。
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发病率：年发病率约 4~5/10 万，高于成人。
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前驱诱因：多有 2~4 周前驱感染或疫苗接种史。
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临床表现：以皮肤黏膜出血为主，严重者内脏 / 颅内出血（发生率 < 1%）；部分仅血小板减少无出血，或伴明显乏力。
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预后：良性自限性，80% 患儿 12 个月内血小板恢复正常，约 20% 病程超 1 年。
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发病机制：免疫失耐受致血小板破坏增多、巨核细胞产板不足。
二、适用范围
适用于经临床、体格、实验室检查确诊的儿童原发性 ITP，排除继发性、遗传性血小板减少症。
三、诊断（临床排除性诊断）
（一）诊断要点
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血常规：至少 2 次血小板计数减少，血细胞形态正常。
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体格检查：脾脏一般不增大。
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骨髓检查：巨核细胞数增多 / 正常，伴成熟障碍。
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排除诊断：需排除自身免疫病、甲状腺疾病、药物诱导、感染、假性血小板减少、遗传性血小板减少等继发性因素。
（二）临床分期
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新诊断 ITP：确诊后 3 个月内。
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持续性 ITP：确诊 3~12 个月。
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慢性 ITP：确诊超 12 个月。
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重症 ITP：血小板 < 10×10⁹/L，伴活动性出血或需急诊手术。
四、治疗原则
（一）一般治疗
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休息，避免外伤；有感染时抗感染。
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禁用影响血小板功能药物（如阿司匹林）。
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慎重预防接种。
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出血风险参考值：口腔科≥20×10⁹/L；拔牙 / 补牙≥30×10⁹/L；小手术≥50×10⁹/L；大手术≥80×10⁹/L。
（二）紧急治疗（重症 / 活动性出血）
目标：快速提升血小板至≥50×10⁹/L。
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一线方案：静脉注射免疫球蛋白（IVIG，1g/kg・d×1~2d）+ 糖皮质激素（甲泼尼龙 10~30mg/kg・d，3~5d 后减量）。
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备选：血小板输注（仅用于危及生命出血）、重组人血小板生成素（rhTPO）。
（三）常规治疗
1. 新诊断 ITP（无 / 轻微出血）
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血小板≥20×10⁹/L：观察随访，暂不治疗。
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血小板 < 20×10⁹/L 或有明显出血：启动一线治疗。
2. 一线治疗（首选）
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糖皮质激素：泼尼松 1~2mg/kg・d，分次口服，血小板正常后 4~6 周内逐渐减量停药，总疗程≤6 周。
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IVIG：0.8~1g/kg・d×1~2d，起效快，用于激素不耐受 / 禁忌、重症患儿。
3. 二线治疗（一线无效 / 复发 / 慢性 ITP）
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血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）：艾曲泊帕、罗米司亭，优先选择，促进血小板生成。
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利妥昔单抗：抗 CD20 单抗，抑制 B 细胞，用于激素依赖 / 难治病例。
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其他：环孢素、硫唑嘌呤等免疫抑制剂（二线备选）。
4. 慢性 ITP 治疗
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以TPO-RA、利妥昔单抗为主，个体化调整。
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持续血小板 < 10×10⁹/L 伴反复出血：可考虑脾切除（严格评估）。
五、随访与监测
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新诊断：前 3 个月每 1~2 周查血常规，稳定后延长间隔。
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慢性：每 1~3 个月监测血小板、肝肾功能、凝血功能。
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长期激素治疗：监测生长发育、血糖、血压、骨密度。
六、预后
多数儿童 ITP 预后良好，80% 自愈；慢性患儿经规范治疗多可控制出血，少数需长期管理。