2019 年欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）发布的指南，核心结论是：自体造血干细胞移植（aHSCT）是高度活动性复发缓解型多发性硬化（RRMS）的标准治疗选择，并对其他免疫介导神经系统疾病给出了应用边界与实施规范。以下为完整要点：
一、核心定位与适用范围
1. 多发性硬化（MS）
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高度活动性 RRMS（标准治疗）：一线 / 二线疾病修正治疗（DMT）失败，且 12 个月内出现≥2 次临床复发，或 1 次复发 + MRI 新病灶 / 强化灶。
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侵袭性 RRMS（临床选择）：病程短、年轻、EDSS 评分低，12 个月内快速进展至重度残疾，可在 DMT 足疗程前考虑。
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进展型 MS（潜在价值）：伴显著炎症活动的原发 / 继发进展型 MS（PPMS/SPMS），证据有限、需个体化评估。
2. 其他免疫介导神经系统疾病（证据级别较低）
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视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）
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慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）
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重症肌无力（MG）
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僵人综合征（SPS）
3. 异基因 HSCT（allo-HSCT）
仅在获益显著大于风险的极特殊病例中考虑，不作为常规推荐。
二、患者选择标准（核心）
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年龄：18–65 岁（多数中心）EBMT。
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MS 亚型：优先 RRMS；进展型需伴明确炎症活动EBMT。
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活动度：高度 / 侵袭性活动，DMT 失败或不适合。
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功能状态：EDSS 3.0–6.0（可步行）；无严重不可逆神经残疾。
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排除：严重心 / 肺 / 肝 / 肾衰竭、活动性感染、恶性肿瘤、妊娠、严重精神疾病。
三、移植技术与流程规范
1. 动员与采集
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首选G-CSF± 环磷酰胺动员；CD34⁺细胞目标≥2×10⁶/kg。
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外周血干细胞（PBSC）为首选来源。
2. 预处理方案（免疫清除强度分级）
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高强度：BEAM、卡莫司汀 + 依托泊苷 + 阿糖胞苷 + 马法兰；适用于高度活动 / 侵袭性病例。
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中强度：环磷酰胺 + 抗胸腺细胞球蛋白（ATG）；安全性更好、应用最广。
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低强度：单用 ATG 或氟达拉滨；仅用于不耐受高强度方案者。
3. 回输与支持治疗
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干细胞回输后予粒细胞集落刺激因子（G-CSF）促造血恢复。
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全环境保护、预防感染、出血、静脉闭塞性疾病（VOD）等并发症。
四、疗效与风险评估
1. 疗效
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RRMS：多数患者可实现无复发、无 MRI 活动、EDSS 稳定 / 改善，长期（5–10 年）无病生存率高。
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进展型 MS：可延缓残疾进展、减少炎症活动，但神经功能恢复有限。
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其他疾病：CIDP、NMOSD 等可获显著缓解，但证据不足。
2. 风险（短期为主）
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治疗相关死亡率（TRM）：约 1%–3%（感染、器官衰竭、出血）。
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短期并发症：骨髓抑制、感染、黏膜炎、肝窦阻塞综合征、神经系统一过性加重。
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长期风险：继发恶性肿瘤、不育、内分泌异常、慢性免疫缺陷。
五、实施与随访要求
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中心资质：必须在EBMT/JACIE 认证的移植中心开展。
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多学科协作：血液科 / 移植科 + 神经科 + 重症 + 感染 + 护理团队全程管理。
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随访：
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移植后 1、3、6、12 个月，之后每年评估：神经功能（EDSS）、MRI、复发、并发症、生活质量。
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长期监测感染、肿瘤、内分泌功能。
六、EBMT 适应证分级（2019）
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Ⅰ 类（标准治疗）：高度活动性 RRMS，DMT 失败。
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Ⅱ 类（临床选择）：侵袭性 RRMS（早期快速进展）；伴炎症活动的进展型 MS。
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Ⅲ 类（研究性）：其他免疫介导神经系统疾病（CIDP、NMOSD 等）。
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Ⅳ 类（不推荐）：无炎症活动的进展型 MS、严重不可逆残疾、一般状况差。
七、关键结论与定位
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aHSCT 是高度活动性 RRMS 的标准治疗，应与二线 DMT 平等推荐，不再仅作为 “最后手段”。
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对伴炎症的进展型 MS及其他免疫介导神经疾病，证据有限、需个体化。
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必须在认证中心、多学科协作下实施，严格把控风险获益比。