2020 年欧洲白血病网（ELN）慢性髓性白血病（CML）治疗建议的核心是：以 TKI 为一线核心、ELTS 风险分层、精准分子监测、达标换药、稳定深缓解可尝试停药、晚期优先移植。以下为详细要点：
一、治疗目标
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慢性期（CP）：接近正常寿命、生活质量、稳定深分子缓解（DMR）、无治疗缓解（TFR）。
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资源有限地区：以生存为首要目标。
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晚期（加速 / 急变）：控制疾病、争取移植机会。
二、基线风险评估（ELTS 评分）
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取代旧版 Sokal/EUTOS，纳入年龄、脾大、血小板、外周血原始细胞、嗜碱细胞、血红蛋白。
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分为低 / 中 / 高危，指导一线 TKI 选择与监测强度。
三、一线治疗（慢性期）
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首选酪氨酸激酶抑制剂（TKI），4 种一线选择：伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼、伯舒替尼。
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通用伊马替尼：性价比首选，适合低危、无合并症者。
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二代 TKI（达沙替尼 / 尼洛替尼 / 伯舒替尼）：中高危、追求更快更深缓解、合并症匹配者优先。
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选择依据：风险分层、合并症、药物毒性谱、患者意愿。
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妊娠：确诊 CML 孕妇应停用 TKI，必要时用羟基脲控制血象。
四、疗效监测（核心：BCR-ABL1 IS 定量 PCR）
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时间点：3/6/12 个月，之后每 3–6 个月；稳定 DMR 可延长至 6–12 个月。
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关键里程碑（失败需换药）：
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3 个月：BCR-ABL1 >10% IS（确认后为失败）。
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6 个月：未达 BCR-ABL1 ≤1% IS。
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12 个月：未达 BCR-ABL1 ≤0.1% IS（MMR）。
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分子学缓解定义：
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MR3：BCR-ABL1 ≤0.1%（MMR）。
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MR4：≤0.01%。
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MR4.5：≤0.0032%（深缓解）。
五、一线失败 / 不耐受处理
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失败：换药 + 突变检测（尤其 T315I）。
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不耐受：无法改善则换另一种 TKI。
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二线选择：普纳替尼（Ponatinib）用于T315I 突变、多线耐药；无 T315I 可换其他二代 TKI。
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三线 / 难治：普纳替尼、临床试验、异基因移植。
六、无治疗缓解（TFR）停药标准（核心）
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仅限首次慢性期、典型 e13a2/e14a2 转录本、无既往治疗失败。
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TKI 时长：伊马替尼≥5 年；二代 TKI≥4 年。
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DMR 时长：MR4≥2 年；MR4.5≥2 年更优。
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监测：停药前确认稳定 DMR；停药后前 6 个月每月 PCR、6–12 月每 2 月、之后每 3 月；复发立即重启 TKI。
七、加速期（AP）/ 急变期（BP）治疗
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优先：异基因造血干细胞移植（唯一治愈可能）。
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移植前：TKI（普纳替尼优先）+ 化疗降肿瘤负荷、控制原始细胞。
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无移植条件：TKI± 化疗、临床试验。
八、特殊人群
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老年 / 合并症：优先伊马替尼或低剂量二代 TKI，密切监测毒性。
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妊娠：全程停 TKI；必要时羟基脲；产后尽快重启。
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儿童：首选伊马替尼；不耐受 / 失败换二代 TKI。