《2020 版成人原发免疫性血小板减少症（ITP）诊断与治疗中国指南》是国内 ITP 规范化诊疗的核心依据，核心更新在于强化个体化、短程治疗与生活质量管理，并优化了分层治疗路径与疗效标准。以下从诊断、治疗原则、分层方案、疗效判断及关键更新点展开详细解读。
一、核心定位与更新背景
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指南由中华医学会血液学分会血栓与止血学组制定，基于 2019 国际 ITP 工作组共识、ASH 指南及中国循证证据，聚焦成人 ITP的规范化诊断与治疗。
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核心目标：最小化不良反应、提升血小板至安全水平、减少出血、改善生活质量（HRQoL）。
二、诊断要点（排除法诊断）
ITP 为排他性诊断，无单一金标准，需结合临床、血象、骨髓及排除继发因素。
1. 必备诊断条件
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至少2 次血常规提示血小板减少（PLT＜100×10⁹/L），外周血涂片无红细胞 / 白细胞形态异常。
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脾脏一般不增大（显著脾大需警惕继发因素）。
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骨髓象：巨核细胞增多或正常，伴成熟障碍（产板型巨核细胞显著减少）。
2. 关键排除诊断（必须覆盖）
需除外以下导致血小板减少的疾病：
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自身免疫病（SLE、APS）、甲状腺疾病、淋巴增殖性疾病、MDS、AA、恶性血液病浸润。
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慢性肝病 / 脾亢、感染（HIV、HCV、幽门螺杆菌）、药物性、妊娠相关、先天性血小板减少。
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假性血小板减少（EDTA 依赖）。
3. 特殊实验室检查（推荐 / 可选）
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血小板糖蛋白特异性自身抗体：鉴别免疫性 / 非免疫性血小板减少，不区分原发 / 继发。
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血清 TPO 水平：ITP 患者 TPO不升高或轻度升高，可与 AA、MDS 鉴别。
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幽门螺杆菌检测：阳性者根除治疗可能获益。
三、治疗总原则（核心更新）
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个体化 + 患者参与决策，兼顾意愿与安全性。
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以安全血小板水平为目标，而非追求 “正常化”：
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PLT≥30×10⁹/L、无出血、无高风险→观察随访。
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有活动性出血（评分≥2 分）→无论血小板多少均需治疗。
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短程治疗、避免长期激素依赖，8 周内减停一线激素。
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重视出血风险评估（高龄、长病程、凝血 / 血小板功能异常、高血压、手术 / 外伤、抗栓药等）。
四、分层治疗方案（核心推荐）
（一）紧急治疗（危及生命出血 / 急症手术）
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目标：快速提升 PLT 至安全水平（≥50×10⁹/L）。
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方案（C 级推荐，可联合）：
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IVIg：1g/(kg·d)×1–2d。
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甲泼尼龙：1000mg/d×3d 静脉输注。
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rhTPO：300U/(kg・d) 皮下注射。
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血小板输注（必要时）、抗纤溶、控制血压、停用抗栓药。
（二）一线治疗（初始治疗，A 级 / B 级推荐）
首选：大剂量地塞米松（HD‑DXM）
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方案：40mg/d×4d，口服 / 静脉；2 周无效可重复 1 疗程。
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优势：起效快、缓解率高、8 周内减停、长期不良反应少。
次选：常规剂量泼尼松
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方案：1.0mg/(kg・d)，最大 80mg/d；起效后快速减量，6–8 周内停用。
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原则：2 周无效尽快减停；维持剂量≤5mg/d，否则换二线。
其他一线选择
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IVIg：用于激素禁忌 / 不耐受、需快速升板（如术前）。
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抗 Hp 治疗：Hp 阳性患者一线联合，提高缓解率。
（三）二线治疗（一线失败 / 复发 / 依赖）
按推荐优先级排序（A 级 / B 级）：
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促血小板生成素受体激动剂（TPO‑RA）
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艾曲泊帕、阿伐曲泊帕、海曲泊帕：口服，长期维持，血栓风险需监测。
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rhTPO：皮下注射，短期诱导缓解。
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利妥昔单抗：375mg/m² 每周 1 次 ×4 次，B 细胞清除，适合年轻、非肥胖患者。
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脾切除：确诊 12–24 个月、二线药物无效者；术前需疫苗接种，术后感染 / 血栓风险升高。
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其他：环孢素、达那唑、长春碱类（C 级）。
（四）三线治疗（难治性 ITP，证据有限）
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全反式维甲酸（ATRA）+ 达那唑、低剂量地西他滨、罗米司亭（国外）、临床试验。
五、疗效判断标准（更新要点）
参照国际共识，明确时间节点与分层：
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早期反应：治疗 1 周 PLT≥30×10⁹/L 且较基线升≥2 倍、无出血。
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初步反应：治疗 1 个月达上述标准。
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有效：治疗后 PLT≥30×10⁹/L、无出血、持续≥1 个月。
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持续有效：有效维持≥6 个月。
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缓解：治疗 12 个月 PLT≥100×10⁹/L、无出血。
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复发：有效后 PLT＜30×10⁹/L 或出现出血。
六、关键更新与中国特色
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治疗框架重构：将传统 “一线 / 二线 / 三线” 优化为初始治疗 + 后续治疗，更贴合临床实践。
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一线首选明确：HD‑DXM 取代泼尼松成为首选，强调短程、8 周减停，减少激素依赖。
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TPO‑RA 地位提升：二线治疗优先推荐，纳入国产药物（海曲泊帕），更符合中国国情。
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生活质量（HRQoL）纳入核心目标：不再仅关注血小板计数，强调患者整体获益。
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出血风险分层细化：明确手术 / 操作的血小板安全阈值（如小手术≥50×10⁹/L、大手术≥80×10⁹/L）。
七、临床实践要点
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避免过度治疗：PLT≥30×10⁹/L 且无出血者以观察为主。
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激素治疗严格遵循短程原则，警惕感染、血糖 / 血压升高、骨质疏松等不良反应。
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二线治疗优先选择TPO‑RA，长期使用需监测肝功能、血栓事件。
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难治性患者鼓励参与临床试验，探索新方案。