儿童获得性非重型再生障碍性贫血中西医结合诊疗专家共识（核心要点）

一、诊断标准

1. 符合 AA 基本诊断：骨髓造血细胞增生减低 + 外周两系 / 三系血细胞减少，排除其他骨髓衰竭疾病。
2. 未达 SAA 标准：中性粒细胞绝对值≥0.5×10⁹/L、血小板≥20×10⁹/L、网织红细胞绝对值≥20×10⁹/L（或校正网织红细胞≥1%），骨髓增生减低但未达 SAA 的造血细胞残留阈值。
3. 分型：特发性（无明确诱因）、继发性（药物、辐射、病毒等）。

二、中医证型与辨证要点

三、中西医结合治疗方案

（一）西医治疗原则

1. 免疫抑制治疗：环孢素 A（CsA）为首选，目标血药浓度 100–200 ng/mL，疗程≥6 个月，监测肝肾功能与血压。
2. 促造血治疗：雄激素（如十一酸睾酮、司坦唑醇），疗程 3–6 个月，监测肝功能；必要时联用造血生长因子（G-CSF、EPO）。
3. 支持治疗：成分输血（Hb＜60 g/L 输红细胞，PLT＜10×10⁹/L 且有出血倾向输血小板）；抗感染（粒细胞缺乏时予广谱抗生素）；护肝、护胃等对症处理。
4. 病情进展时：转为 SAA 治疗路径（ATG+CsA± 造血干细胞移植）。

（二）中医治疗策略

1. 分期辨证：
   • 急性期：以益气止血、清热解毒为主，控制出血与感染，方选黄连解毒汤合归脾汤加减。
   • 缓解期：以健脾补肾、填精益髓为主，促进造血恢复，按证型选用左归丸、右归丸等。
    
2. 中成药：参芪扶正注射液、再造生血片等，辅助改善症状、提升疗效。
3. 外治与调护：穴位贴敷（脾俞、肾俞）、小儿推拿，配合饮食调理（山药、红枣、枸杞）与起居管理（避免劳累、预防外感）。

（三）分层治疗方案

四、疗效评估与随访

1. 疗效标准：
   • 完全缓解：血象恢复正常，骨髓增生良好。
   • 部分缓解：脱离输血，血象明显改善。
   • 稳定：症状减轻，血象无进展。
   • 无效：病情进展或未达上述标准。
    
2. 随访：每月复查血常规、肝肾功能、CsA 血药浓度；每 3–6 个月复查骨髓象；长期监测生长发育与激素副作用。

五、注意事项

1. 儿童用药需严格按年龄、体重调整剂量，避免长期大剂量雄激素导致骨骼成熟加速。
2. 中药需辨证使用，避免盲目进补；出血明显时慎用温热药，感染期忌滋腻碍胃之品。
3. 心理干预：缓解患儿及家属焦虑，提高治疗依从性。

六、核心优势