2021共识建议：芦可替尼在骨髓纤维化治疗中的应用（更新版）

适用人群与治疗目标

1. 适用人群：中危 - 2 及高危骨髓纤维化患者，无论是否有脾肿大；外周血原始细胞＜10%、血小板计数≥50×10⁹/L。
2. 治疗目标：减轻脾肿大、缓解全身症状（如盗汗、发热、骨痛等），改善生活质量，尽可能延长生存期。

剂量策略

1. 起始剂量
    
   | 基线血小板计数（×10⁹/L）| 最大起始剂量（mg，每日两次）|
    
   | ---- | ---- |
    
   |50-<75|5|
    
   |75-<100|10|
    
   |100-<200|15|
    
   |≥200|20|
2. 贫血患者：起始剂量为 10mg，每日两次，持续 12 周；内源性促红细胞生成素水平≤500mU/mL 者，可联用促红细胞生成素类药物。
3. 剂量调整：前 4 周不增加剂量，调整间隔至少 2 周，最大剂量 25mg，每日两次；治疗中血小板＜100×10⁹/L 时考虑减量，＜50×10⁹/L 或中性粒细胞绝对计数＜0.5×10⁹/L 时停药。

监测方案

不良事件管理

1. 血液学毒性
   • 血小板减少：减量或暂停用药，必要时输注血小板。
   • 贫血：可联用促红细胞生成素，严重时输注红细胞。
   • 中性粒细胞减少：暂停用药，待中性粒细胞恢复后调整剂量。
    
2. 非血液学毒性：常见有瘀斑、头晕、头痛、腹泻等，对症处理即可；警惕感染风险，及时抗感染治疗。
3. 停药管理：非因血液学毒性停药时，应逐渐减量（如每周减少 5mg，每日两次），避免症状反跳；反跳时可重新启用芦可替尼并联合糖皮质激素。

特殊场景处理

1. 移植相关：异基因造血干细胞移植前 2 个月可开始使用芦可替尼，预处理前 5-7 天减量，移植前 1 天停用。
2. 联合治疗：芦可替尼联合去甲基化药物（如阿扎胞苷）可提高治疗反应率，适用于部分进展期患者。