2026 RANZCO/ASSCR 澳大拉西亚共识建议：干细胞治疗用于眼表疾病的管理 概要解读

文件来源：The Ocular Surface，澳新眼科学会（RANZCO）联合澳大利亚干细胞协会（ASSCR）2026 发布丁香园用药...。针对目前干细胞 / 细胞疗法在眼表领域商业化滥用、证据参差不齐、存在失明风险的现状；区分已经具备条件临床应用、仅限临床试验、不推荐商业临床使用三类疗法；强调严格监管、专科资质、知情同意、长期登记随访；不含高级别 RCT 证据的疗法不能作为常规商业医疗项目开展。 主要覆盖疾病：角膜缘干细胞缺乏 LSCD、难治干眼、持续性角膜上皮缺损、眼表化学烧伤、移植物抗宿主病 GVHD 眼表损害；区分自体、同种异体、间充质干细胞 MSC、细胞‑无细胞制剂（SCPF/PRP、外泌体）。

一、总体核心原则

1. 干细胞 / 细胞疗法不是首选；传统标准治疗（羊膜移植、人工泪液、抗炎、睑缘管理、SLET/CLET）优先；细胞类治疗用于标准治疗失败的难治病例丁香园用药...。
2. 所有细胞治疗必须在药监监管框架、角膜专科中心开展；禁止商业机构无监管推广各类 “干细胞眼表注射”；非规范治疗可致角膜混浊、感染、新生血管、视力丧失丁香园用药...。
3. 完整知情告知：获益、不确定性、已知风险、替代方案；明确告知哪些属于研究性治疗。
4. 开展细胞治疗病例建议进入长期登记注册，收集远期安全性与有效性数据。
5. 严格区分：活细胞移植 vs 细胞无细胞衍生物（SCPF、PRP、外泌体），二者风险、监管级别完全不同。

二、不同疾病的证据分级与推荐

1. 角膜缘干细胞缺乏 LSCD（化学烧伤、热烧伤、炎症所致）

✅条件性临床推荐（有限证据）

1. 单侧 LSCD：自体简单角膜缘上皮移植 SLET、体外培养自体角膜缘上皮 CLET；优先取自对侧健康眼少量角膜缘组织，羊膜作为载体；注意保护供体眼，避免医源性 LSCD。
2. 双侧 LSCD：体外培养口腔黏膜上皮片移植 COMET 为可选；同种异体角膜缘移植（KLAL / Allo‑SLET）需要长期免疫抑制，排斥风险高。

共识提示：iPSC 诱导多能干细胞来源角膜上皮细胞、MSC 间质干细胞移植治疗 LSCD，证据尚不充分，仅限临床试验，不做常规商业临床使用PMC。

❌不推荐：普通穿透角膜移植单独用于 LSCD；不解决干细胞微环境，移植会快速失败。

2. 难治性干眼（含 Sjögren、GVHD 干眼）

1. 富血小板细胞因子制剂 SCPF/PRGF 滴眼液（无细胞）：条件推荐，用于中重度难治干眼，常规治疗无效；属于细胞衍生物，不等同活干细胞治疗；改善眼表上皮、减轻炎症；但不能根治干眼，需要反复使用Oxford Aca...。
2. 间充质干细胞 MSC（结膜下注射、局部滴用）：仅建议临床试验；现有小样本显示抗炎获益，但缺少大样本 RCT；不允许作为商业化常规治疗PMC。
3. 干细胞来源外泌体滴眼液：尚处于临床研究阶段，不推荐商业临床应用PMC。

3. 持续性角膜上皮缺损（PED）

1. 一线：羊膜、绷带镜、血清滴眼液、抗炎、处理睑缘与眼睑异常。
2. 难治反复缺损：可考虑 SLET/CLET 干细胞重建；MSC 制剂仅限临床试验。

4. 眼表 GVHD

传统免疫抑制、人工泪液、血清滴眼液为基础；MSC 相关疗法仅限临床试验，不做常规临床。

三、各类细胞 / 细胞制品风险要点

1. 自体角膜缘细胞（SLET/CLET） 风险：供体眼 LSCD、移植失败、感染、瘢痕；取材量严格控制，不可以大量切取健康眼角膜缘组织。
2. 同种异体细胞移植 风险：免疫排斥，需要全身局部免疫抑制；病毒等病原体传播风险。
3. 间充质干细胞 MSC（脂肪、脐带、骨髓来源）

• 给药途径：结膜下注射为主；局部滴用细胞留存差；
• 潜在风险：角膜混浊、结节、炎症反应；远期肿瘤风险尚不充分明确；严禁商业化眼表干细胞注射。

4. 无细胞制剂 SCPF/PRP 风险：制备污染；溶血；刺激；需严格标准化制备流程。

四、机构、人员与质控要求

1. 细胞类手术仅限角膜专科中心；医师具备眼表重建手术资质。
2. 细胞制品：临床级制备；完整溯源；严格质控，排除微生物污染。自制实验室细胞制剂不可以商业对外开展。
3. 完整随访：术后至少 2‑5 年随访；记录眼表稳定性、角膜透明性、并发症；建议登记入注册数据库。

五、鉴别：哪些属于研究性，不可以商业化临床

共识明确以下疗法目前仅适合临床试验，不推荐常规商业医疗使用丁香园用药...：

1. iPSC 来源角膜上皮细胞移植；
2. 各类 MSC 结膜下 / 基质内注射治疗干眼、LSCD；
3. 干细胞外泌体滴眼液；
4. 未经严格质控的自体 / 异体干细胞眼表注射。

临床可条件开展：SLET、CLET、COMET、SCPF/PRGF 无细胞制剂。

六、临床常见误区警示

1. ❌干细胞是眼表疾病 “万能修复手段”；干细胞治疗是难治备选，不是一线首选。
2. ❌混淆无细胞 SCPF 制剂与活干细胞；两者监管、风险完全不同。
3. ❌商业机构开展 MSC 眼表注射；证据不足，有视力丧失风险，仅限临床试验。
4. ❌LSCD 只做普通角膜移植；必须重建角膜缘干细胞微环境，单纯角膜移植预后差。
5. ❌不充分告知，把试验性疗法包装成成熟常规治疗；必须明确告知患者哪些属于研究性质。
6. ❌大量切取健康眼角膜缘；会造成供眼医源性 LSCD。
7. ❌同种异体干细胞移植不使用免疫抑制；排斥风险高。

七、核心推荐摘要

1. 2026 澳大拉西亚 RANZCO/ASSCR 共识：干细胞 / 细胞疗法为眼表疾病难治病例的备选手段，传统治疗优先；严格区分 “条件临床可用” 与 “仅限临床试验”，遏制商业化滥用干细胞眼表注射丁香园用药...。
2. LSCD：单侧优先 SLET / CLET；双侧可选 COMET；iPSC、MSC 用于 LSCD 仅限研究；普通角膜移植不能单独解决 LSCD。
3. 难治干眼：SCPF/PRGF 无细胞制剂条件推荐；MSC、外泌体仅限临床试验，不做商业化常规治疗。
4. 细胞治疗限定角膜专科中心开展；完整知情同意，长期随访登记；活细胞制品严格质控溯源。
5. 非监管的商业干细胞眼表操作可造成角膜混浊、视力丧失，临床应当做好患者宣教与风险提示。

声明：本为国际共识解读，仅供临床学习参考；国内临床严格遵循国内药监法规、伦理规范开展工作。