FDA 批准大冢制药托伐普坦用于治疗多囊性肾病

经过第二次努力之后，大冢制药终于为其托伐普坦（tolvaptan）在美国赢得批准，也使其成为首个获 FDA 批准用于多囊性肾病的药物。2013 年，FDA 曾因缺乏临床有效性证据而拒绝批准托伐普坦，当时这一决定也使得美国患有这种罕见而危及生命的遗传性疾病的病人感到惊愕。现在，得益于一项额外的临床研究，这家日本制药商可以销售这款药物用于快速进展的常染色体显性多囊性肾病患者。

大冢制药将出售托伐普坦在美国的权利（在美国以 Jynarque 为商品名），称托伐普坦是首个可以延缓多囊性肾病患者（最常见形式的多囊性肾病）肾功能下降的药物。该药物在美国以外的众多市场已上市用于多囊性肾病，其在欧洲于 2015 年获批上市，商品名为 Jinarc。

这家日本制药商还以 Samsca 为商品名销售该药物的另一种制剂用于治疗低钠血症，总之来说，托伐普坦是大冢制药增长最快的产品之一，去年其销售额增长了约三分之一，达到 642 亿日元（约 5.9 亿美元）。大冢制药近日表示，FDA 批准托伐普坦多囊性肾病适应证将推动其销售额今年达到 810 亿日元。

这一批准被 PKD 基金会大肆宣传，称这是美国患者具有「历史意义」的一天，因为迄今为止，这些患者的治疗方案仅限于透析或肾脏移植。该慈善机构董事长 Betts 称：「在过去的 35 年里，我们的目标一直是支持 PKD 患者治疗。令人欣慰的是我们在这款药物的发现中起到了作用，同时也看到它结出硕果。」