欧盟批准罗氏血友病治疗药物 Hemlibra

 PMLiVE 于 3 月 1 日报道，欧盟委员会宣布批准罗氏备受关注的血友病治疗药物 Hemlibra（emicizumab）。这款罕见血液病治疗药物在欧盟获批用于血友病 A 患者出血发作的常规预防，它也成为过去 20 年治疗携带抑制物血友病 A 患者的首个新药。

据欧洲血友病协会称，在患有一种严重形式血友病的患者中，约有三分之一的人会对因子 VIII 替代疗法产生抑制物，从而使患者处于更大的危及生命的出血风险中。在评论这次的批准时，罗氏首席医疗官兼全球产品开发总监 Horning 称：「我们很高兴欧盟批准 Hemlibra，为携带抑制物的血友病 A 患者提供过去 20 年来首个新药。」

Hemlibra 已在美国获批，其作为注射剂使用，一周注射一次，罗氏认为这可以使患者减轻治疗负担。Horning 补充称：「我们认为，Hemlibra 有可能对携带抑制物的血友病 A 患者的生活产生有意义影响，我们致力于与欧盟成员国密切合作，以尽快将这款重要的药物送达到患者手中。」

这次批准在很大程度上基于两项临床研究，HAVEN 1 在成年患者与 12 岁及以上年龄青少年患者中对该药物进行了研究，而 HAVEN 2 在 12 岁以下的儿童中对该药物进行了评价。两项研究的结果表明，与未采取预防措施的患者相比，Hemlibra 治疗使患者的出血有统计学意义的显著减少。Hemlibra 已被预测其年销售峰值会达到 15 亿美元，罗氏希望这款药物可帮助其避开生物类似药对其老药竞争的影响。