FDA 依据新临床试验终点评价方式批准 Erleada 用于前列癌治疗

 美国 FDA 网站 2 月 14 日报道，FDA 今天批准杨森制药旗下 Erleada（apalutamide）用于前列腺癌治疗，适用于癌症尚未扩散（非转移性），但激素疗法治疗后癌症仍继续生长（去势难治性）的患者。这是 FDA 批准的首个用于非转移性、去势抵抗性前列腺癌的药物。

「在批准肿瘤药物的过程中，FDA 会对检测药物有效性，即终点指标的各种方法进行评价。这次批准首次采用非转移生存期作为终点指标来检测肿瘤不向人体其它部位扩散，或初始治疗后发生死亡的时间长度，」FDA 药物评价与研究中心血液学及肿瘤产品办公室代理主任兼 FDA 肿瘤优化中心主任 Pazdur 博士如是称。「在支持这次批准的临床试验中，Erleada 对这一终点有强大的作用。这证明了 FDA 致力于采用新的终点加快重要药物到达美国民众手中的承诺。」

据美国国立卫生研究院国家癌症研究所提供的数据，前列腺癌是美国男性中第二大常见癌症。美国国家癌症研究所预计，2017 年大约有 16.136 万男性被诊断患有前列腺癌，预计有 2.673 万人死于这种疾病。大约 10%-20% 的前列腺癌病例属于去势抵抗性，这些患者中高达 16% 的人在确诊患有去势抵抗性前列腺癌时没有证据显示其癌症已经出现扩散。Erleada 通过阻断肿瘤雄激素的效应而发挥作用，雄激素属于一种激素。这些雄激素（如睾酮）可促进肿瘤生长。

Erleada 的有效性和安全性基于一项随机临床试验，试验的受试者为 1207 名患有非转移性、去势抵抗性前列腺癌的患者。临床试验中，患者接受 Erleada 治疗，或接受安慰剂治疗。所有患者同时也被施以激素疗法，即接受促性腺素释放激素（GnRH）类似物治疗，或通过手术降低体内睾酮的量（手术去势）。Erleada 治疗患者的中位数无转移生存期为 40.5 个月，相比之下，安慰剂治疗患者的无转移生存期为 16.2 个月。

Erleada 的常见副作用有疲劳、高血压、皮疹、腹泻、恶心、体重减轻、关节疼痛、摔倒、热潮红、食欲下降、骨折及四肢肿胀（外周性水肿）。Erleada 的严重副作用有摔倒、骨折及痉挛。

Erleada 的上市申请被授予了优先审评资格，根据这一资格，FDA 的目标是 6 个月内完成药物的审评，并决定是否批准药物，如果获得批准，该药物将显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。