罗氏自闭症药物 Balovaptan 获 FDA 突破性疗法资格

 PMLiVE 于 2 月 1 日报道，一款可以改善自闭症谱系障碍患者社交互动与交流的药物被美国 FDA 授予突破性疗法资格。罗氏口服试验药物 Balovaptan 或将成为首个获批用于这种疾病的药物，如果该药物真的获批，对于这家瑞士制药巨头来说将是一次重大的胜利。

罗氏首席医疗官兼全球产品发展总监 Horning 称：「我们很高兴 FDA 授予 Balovaptan 突破性疗法资格，FDA 的行动认可了该药物用于自闭症谱系障碍患者的早期前景。」Horning 补充称：「我们期望与 FDA 密切合作，希望我们尽可能快地将这款药物带给这些患者。」FDA 的突破性疗法资格通常授予肿瘤候选药物。

罗氏的这款神经科学药物达到了 FDA 的要求，其主要基于 VANILLA 研究的有效性结果，这是在自闭症谱系障碍成人患者中为 Balovaptan 进行的一项 2 期试验。在去年 5 月份举行的国际自闭症研究大会上报道的试验数据证明，这款药物在研究受试者中是安全的，并且耐受性良好。

该药物的另一项 2 期试验目前正在进行中，但受试者为自闭症谱系障碍儿童与青少年患者。自闭症谱系障碍是一种伴随终生的疾病，它影响个体患者的行为、交流及与他人的互动。世界卫生组织预测，全球大约每 160 人中就会有 1 人患有自闭症谱系障碍。