欧盟批准 Chiesi 旗下α-甘露糖苷贮积症酶替代药物 Lamzede

PharmaTimes 日前报道，欧洲药品监管机构批准 Chiesi 旗下 Lamzede 作为首个长期酶替代疗法，用于治疗中重度α-甘露糖苷贮积症患者的非神经性临床症状。这种病是一种罕见的遗传性酶紊乱疾病，由于甘露糖丰富的低聚糖在人体多个器官与组织内的积聚，该疾病可导致细胞损伤。

患有这种病的患者可能有智力障碍、肝或脾肿大、独特的面部特征及骨骼畸形。那些早期发作严重并进展迅速的患者通常不会活过儿童期，而那些疾病温和的患者可以活到成年。这种疾病目前尚无不能治愈。Lamzede（velmanase alfa）旨在替代人体中缺乏酶的功能，以使低聚糖的水平正常化，并预防疾病进展。然而，这款药物不能透过血脑屏障，因此预计不会对该疾病的神经系统症状有作用。

根据欧盟法案，这次的批准是在「特殊情况」下批准的，欧洲法案的这一条款旨在用于治疗极其罕见，传统大规模临床研究不可行的药物。Lamzede 在 34 名患者身上进行了研究，他们均为儿童与成年患者。

Chiesi 集团欧洲区总监 Chiesi 评论称：「Lamzede 是首个获批用于α-甘露糖苷贮积症的有疾病改善潜能的药物，因此，我们接下来的目标是让这款药物尽可能快地到达欧洲患者的手中。对于遭受这种灾难性疾病困扰的患者来说，Lamzede 在欧盟的获批是一棵重要的救命稻草。」