2026 ASTCT 临床实践指南：造血细胞移植治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）

文献全称：ASTCT Clinical Practice Guideline: Hematopoietic Cell Transplantation for Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm，发表于Transplantation and Cellular Therapy，ASTCT首部专门针对 BPDCN 移植的循证指南，采用 GRADE 证据分级；⚠️仅供医学学习，必须血液移植 MDT 评估，不能替代个体化临床决策 BPDCN 是高度侵袭性髓系来源肿瘤，易累及皮肤、骨髓、中枢；异基因造血细胞移植（allo‑HCT）是目前唯一可能实现长期根治的巩固手段。

一、移植前基线评估（强推荐）

1. 病理复核：血液病理专家复核；免疫表型：CD4⁺CD56⁺CD123⁺BDCA‑2⁺，排除 AML、其他淋巴瘤。
2. 分期评估项目
   • 骨髓穿刺 + 活检、流式 MRD；全身 PET‑CT；全面皮肤查体；
   • 强制性腰穿 + 脑脊液流式，无论有无中枢症状（BPDCN 中枢复发风险高）。
3. 移植候选者评估：体能状态、CIRS 合并症指数、心肺肝肾器官功能；初诊时即启动 HLA 配型，快速搜寻供者（同胞、无关、半相合）。
4. 诱导治疗：采用 AML/ALL 样诱导方案；靶向药物 Tagraxofusp 可用于诱导或桥接移植；移植前提是达到 CR。

二、移植适应症（核心推荐）

✅ 强推荐：CR1、CR2、适合移植患者，allo‑HCT 作为巩固治疗

• CR1 是最佳移植时机；CR2 可移植，但复发风险显著高于 CR1； ✅ 有条件推荐自体 HCT（auto‑HCT）：仅 CR1、无法耐受异基因移植、骨髓无受累患者；优先级低于 allo‑HCT； ❌ 强推荐不实施移植：原发诱导失败、疾病活动的复发难治患者，移植预后极差，优先临床试验。

儿童 BPDCN：成人框架参考；CR1 的儿童需儿童移植 MDT 综合权衡移植利弊。

三、预处理方案分层（强推荐）

1. CR1 年轻 / 体能良好：含 TBI 清髓预处理 MAC，降低复发；
2. CR1 老年 / 合并症多：减低强度预处理 RIC；
3. CR2 年轻体能佳：含 TBI 的 MAC；CR2 老年体弱：RIC；

不推荐单纯化疗清髓替代 TBI。

四、中枢神经系统 CNS 预防（本指南重点新增）

无论既往是否存在 CNS 受累，移植后推荐鞘内化疗进行 CNS 预防，降低中枢复发；

诱导阶段已发现 CNS 受累者，移植前必须完成鞘内 ± 颅脑放疗，待 CNS 病灶控制后再行移植。

五、移植后维持治疗（强推荐）

1. 异基因 HCT 后：不推荐常规维持 / 巩固化疗或靶向药物（Tagraxofusp）；维持治疗仅限临床试验探索；
2. 自体 HCT 后：同样不推荐常规维持 / 巩固化疗、靶向。

六、移植后疾病监测（强推荐）

监测时间节点：移植后+30～90d、6 个月、1 年、18 个月、2 年，持续随访至 5 年；

• 必做项目：骨髓穿刺活检 + 流式 MRD、全面皮肤查体；
• PET‑CT：不按固定时间常规复查，仅临床怀疑复发时完善；
• 同步监测 GVHD，慢性 GVHD 管理遵循 ASTCT 通用移植指南；
• 复发重点部位：皮肤、骨髓、中枢神经系统。

七、移植后复发处理

优先推荐临床试验；可选策略：Tagraxofusp 靶向、再诱导化疗、供者淋巴细胞输注 DLI；CNS 复发联合鞘内化疗 + 颅脑放疗。

八、指南核心亮点

1. ASTCT 首份 BPDCN 移植专项指南，明确边界：仅 CR1/CR2 适合者推荐 allo‑HCT；活动期 R/R 不移植；
2. allo‑HCT 为首选巩固；auto‑HCT 仅少数 CR1 患者备选；
3. 预处理分层，年轻适合者优先 TBI‑MAC；老年体弱选用 RIC；
4. 统一强制移植后鞘内 CNS 预防，不依赖既往 CNS 受累史，针对 BPDCN 特征性中枢复发；
5. 明确移植后不常规使用靶向 / 化疗维持，维持仍属研究阶段；
6. PET‑CT 取消固定周期筛查，减少不必要辐射；监测核心是骨髓 MRD + 皮肤查体；
7. 初诊即刻启动供者搜寻，CR 后尽早移植，减少等待期复发风险。

九、不推荐事项

❌ 活动性复发 / 难治、诱导失败患者强行移植； ❌ 不加筛选直接使用自体移植作为常规巩固； ❌ allo‑HCT 后常规靶向 / 化疗维持； ❌ 移植后固定时间反复 PET‑CT 筛查； ❌ 跳过腰穿，不做基线 CNS 评估与移植后 CNS 预防； ❌ 达到 CR 后长期拖延移植，被动等待观察。

十、简明对比表

表格