2026 ASTCT 临床实践指南：造血细胞移植治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）

指南全称：ASTCT Clinical Practice Guideline: Hematopoietic Cell Transplantation for Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm（BPDCN），2026 年发表于Transplantation and Cellular Therapy，ASTCT 首部专门针对 BPDCN 移植的循证指南，采用 GRADE 分级；⚠️仅供医学学习，必须血液移植 MDT 评估，不能替代个体化临床决策。 核心结论：CR1/CR2 适合患者，异基因造血细胞移植（allo-HCT）是目前唯一潜在根治巩固手段；原发诱导失败、活动性复发 / 难治不推荐移植；自体移植仅为有条件备选

一、诊断与移植前基线评估（移植候选者筛查）

1. 病理确诊复核：病理由血液病理专家复核，免疫表型 CD4+/CD56+/CD123+/BDCA-2；排除 AML、其他淋巴瘤。
2. 基线分期评估
   • 骨髓穿刺 + 活检、流式 MRD；全身 PET-CT；皮肤全面查体；
   • 强制性脑脊液评估：所有患者行腰穿 + 脑脊液流式，无论有无中枢症状；BPDCN 中枢复发风险高。
3. 移植候选评估：体能状态、合并症指数 CIRS、器官功能；初诊即启动 HLA 配型，尽早寻找供者（同胞、无关、半相合）。
4. 诱导化疗：采用类似 AML/ALL 方案；目标争取 CR，达到 CR 后尽快评估移植巩固；Tagraxofusp 等靶向药可用于诱导 / 桥接。

二、移植适应症（核心推荐，GRADE）

✅ 强推荐：CR1、CR2 的适合患者，异基因 HCT 作为巩固治疗

• CR1 是最佳移植时机；CR2 可移植，但复发风险高于 CR1； ✅ 有条件推荐自体 HCT（auto-HCT）：仅 CR1、不适合异基因移植、骨髓无受累患者；优先级低于异基因移植； ❌ 强推荐不进行任何移植：原发诱导失败、活动性复发 / 难治疾病；这类患者移植后结局极差，优先临床试验。

儿童 BPDCN：参考成人框架，CR1 推荐 allo-HCT，需儿童移植 MDT。

三、预处理方案选择（强推荐）

1. CR1 年轻 / 体能良好：含 TBI 的清髓预处理 MAC（降低复发）
2. CR1 老年 / 体弱合并症多：减低强度预处理 RIC
3. CR2 年轻体能佳：含 TBI 的 MAC；CR2 老年体弱：RIC

无推荐单独化疗预处理；TBI 优先，优于单纯化疗清髓。

四、中枢神经系统（CNS）预防（指南新增强推荐要点）

无论既往有无 CNS 受累，移植后均推荐鞘内化疗进行 CNS 预防，降低中枢复发；

诱导阶段如果发现 CNS 受累，移植前需完成 CNS 定向治疗（鞘内 ± 颅脑放疗），控制 CNS 病灶后再移植。

五、移植后维持 / 巩固治疗

1. 异基因移植后：不推荐常规维持 / 巩固化疗或靶向药物；仅临床试验内可探索维持；
2. 自体移植后：同样不推荐常规维持 / 巩固化疗 / 靶向（强推荐）；

不常规使用 Tagraxofusp 维持；维持治疗仍属于研究阶段。

六、移植后监测方案（强推荐）

监测时间节点：移植后 + 30～90d、6 个月、1 年、18 个月、2 年；

• 必做：骨髓穿刺活检 + 流式 MRD、皮肤查体；
• PET-CT：不固定时间常规复查，仅临床怀疑复发时完善；
• 长期随访至 5 年，重点监测皮肤、骨髓、CNS 复发；
• GVHD 标准监测；慢性 GVHD 管理按 ASTCT 通用移植指南。

七、复发的处理

移植后复发：优先临床试验；可考虑靶向（Tagraxofusp）、再诱导化疗、DLI（供者淋巴细胞输注）；CNS 复发联合鞘内 + 颅脑放疗。

八、2026 ASTCT 指南核心亮点

1. 首部专门 BPDCN 移植指南，明确移植适用人群边界：仅 CR1/CR2 适合者推荐 allo-HCT；活动期 R/R 不移植；
2. 区分 allo-HCT（首选）与 auto-HCT（有限条件备选），不把自体移植作为常规巩固；
3. 预处理分层：年轻适合者优先 TBI-MAC；老年体弱 RIC；CR2 也按体能分层；
4. 统一推荐移植后鞘内 CNS 预防，不看既往有无中枢累及，针对 BPDCN 特征性中枢复发风险；
5. 明确移植后不常规维持治疗，维持仅用于研究；
6. PET-CT 不做固定周期筛查，减少不必要辐射；复发监测重点为骨髓 MRD + 皮肤查体；
7. 强调初诊即刻启动供者搜寻，CR 后尽早移植，避免等待期间疾病复发。

九、不推荐事项

❌ 活动性复发 / 难治、诱导失败患者强行移植； ❌ 所有 BPDCN 患者不加区分直接自体移植； ❌ allo-HCT 后常规使用靶向 / 化疗维持； ❌ 移植后固定时间反复 PET-CT 筛查； ❌ 跳过腰穿，不做 CNS 评估与 CNS 预防； ❌ 达到 CR 后长时间延迟移植，等待观察。

十、简明对比表

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