儿童肝母细胞瘤诊疗规范（2019 年版）核心速览

一、核心概况

• 发病率：儿童最常见肝脏恶性肿瘤，90%发生于5 岁以内，中位年龄18 个月中华人民共和国国家卫生健康委员会。
• 核心特点：起病隐匿，约 **20%** 初诊即伴远处转移（肺最常见）；AFP 显著升高为标志性特征中华人民共和国国家卫生健康委员会。
• 治疗原则：多学科协作（MDT），术前化疗降期→手术根治→术后巩固为标准路径中华人民共和国国家卫生健康委员会。

二、诊断要点

1. 临床表现

• 首发：腹部包块（右上腹 / 右腹，质中、光滑、可移动、无压痛）中华人民共和国国家卫生健康委员会。
• 晚期：黄疸、腹水、发热、贫血、体重下降、腹壁静脉曲张、呼吸困难中华人民共和国国家卫生健康委员会。

2. 关键检查

• AFP：诊断核心指标，90% 以上显著升高；<100ng/ml提示高危、预后差中华人民共和国国家卫生健康委员会。
• 影像学：
  • 腹部增强 CT/MRI：评估肿瘤范围、血管侵犯（门静脉 / 肝静脉 / 下腔静脉）、PRETEXT 分期中华人民共和国国家卫生健康委员会。
  • 胸部 CT：排查肺转移（最常见转移部位）中华人民共和国国家卫生健康委员会。
  • 超声：初筛与随访中华人民共和国国家卫生健康委员会。
   
• 病理：
  • 分型：上皮型（胎儿型、胚胎型、小细胞未分化型等）、上皮 - 间叶混合型中华人民共和国国家卫生健康委员会。
  • 高危亚型：小细胞未分化型（SCU）、间变性胎儿型中华人民共和国国家卫生健康委员会。
  • 免疫组化：AFP、Glypican-3、β-catenin阳性中华人民共和国国家卫生健康委员会。
   

3. 分期与危险度分层

（1）PRETEXT 分期（治疗前）

• Ⅰ 期：局限 1 个肝区
• Ⅱ 期：累及 1–2 个肝区
• Ⅲ 期：累及 2–3 个肝区
• Ⅳ 期：累及全部 4 个肝区中华人民共和国国家卫生健康委员会

（2）COG Evans 分期（术后）

• Ⅰa：完全切除，单纯胎儿型
• Ⅰb：完全切除，非单纯胎儿型
• Ⅱ 期：镜下残留
• Ⅲ 期：肉眼残留 / 淋巴结阳性 / 肿瘤破裂
• Ⅳ 期：远处转移中华人民共和国国家卫生健康委员会

（3）危险度分组（核心治疗依据）

三、治疗方案（分层核心）

1. 手术治疗

• 初诊手术：仅适用于PRETEXT Ⅰ/Ⅱ 期、单发、距大血管≥1cm、残肝 > 35%中华人民共和国国家卫生健康委员会。
• 延期手术：PRETEXT Ⅲ/Ⅳ 期先行新辅助化疗，降期后手术；化疗 2–4 周期评估，争取 POST-TEXT Ⅰ/Ⅱ 期切除中华人民共和国国家卫生健康委员会。
• 肝移植：化疗后仍为 POST-TEXT Ⅳ 期或伴重要血管侵犯、无法切除者中华人民共和国国家卫生健康委员会。
• 转移灶处理：肺 / 脑单发转移灶，化疗后可手术切除中华人民共和国国家卫生健康委员会。

2. 化疗方案（21 天 / 周期）

（1）极低危组

• 术后无需化疗，密切随访中华人民共和国国家卫生健康委员会。

（2）低危组（C5V 方案）

• 顺铂 90mg/m² d1（避光≥6h）
• 5 - 氟尿嘧啶 600mg/m² d2
• 长春新碱 1.5mg/m² d2（单次≤2mg）
• 疗程：4–6 周期中华人民共和国国家卫生健康委员会

（3）中危组（C5VD 方案）

• 顺铂 90mg/m² d1
• 5 - 氟尿嘧啶 600mg/m² d2
• 长春新碱 1.5mg/m² d2
• 阿霉素 25mg/m² d2–d3
• 术前2–4 周期→手术→术后总6–8 周期中华人民共和国国家卫生健康委员会

（4）高危组（阶梯方案）

• 一线：顺铂 80mg/m² d1 + 阿霉素 30mg/m² d2–d3，3 周期评估中华人民共和国国家卫生健康委员会。
• 可手术：术后换卡铂 + 阿霉素，总6–10 周期中华人民共和国国家卫生健康委员会。
• 不可手术：换ICE 方案（异环磷酰胺 + 卡铂 + 依托泊苷），2 周期再评估，总8–10 周期中华人民共和国国家卫生健康委员会。

3. 放疗

• 指征：术后残留、局部复发、无法手术的局部晚期，剂量45–54Gy中华人民共和国国家卫生健康委员会。

四、并发症管理

• 心脏毒性：阿霉素累积量≤300mg/m²；监测 LVEF，<55% 停药；可用右丙亚胺保护中华人民共和国国家卫生健康委员会。
• 耳毒性：顺铂 / 卡铂化疗前、中、后监测听力；损伤者减量或换药中华人民共和国国家卫生健康委员会。
• 肾毒性：铂类用药前充分水化；肌酐升高时延迟化疗中华人民共和国国家卫生健康委员会。
• 神经毒性：长春新碱单次≤2mg；出现严重外周神经病变停药中华人民共和国国家卫生健康委员会。
• 感染预防：全程口服SMZco预防肺孢子菌肺炎，至化疗结束后 3 个月中华人民共和国国家卫生健康委员会。

五、随访计划

• 第 1 年：AFP / 体格检查每月；胸片 / 腹部超声每 3 个月；肺转移者胸部 CT每 3 个月中华人民共和国国家卫生健康委员会。
• 第 2–3 年：AFP / 体格检查 / 胸片 / 腹部超声每 6 个月；肺转移者胸部 CT每 4–6 个月中华人民共和国国家卫生健康委员会。
• 3–5 年：每年复查；听力、心功能监测至停药后2 年中华人民共和国国家卫生健康委员会。

六、核心速记

1. 诊断：腹部包块 +AFP 显著升高+CT/MRI + 病理（胎儿 / 胚胎型）。
2. 分层：PRETEXT Ⅰ/Ⅱ= 低危；Ⅲ= 中危；Ⅳ/AFP<100 / 转移 = 高危。
3. 治疗：低危C5V；中危C5VD；高危顺铂 + 阿霉素→ICE；先化疗再手术。
4. 监测：AFP为疗效金标准；严控蒽环 / 铂类剂量，监测心、耳、肾功能。